中国食品药品网讯（记者落楠） 日前，国家药品监督管理局药品审评中心发布《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。该指导原则着重阐述目前常见的开发/扩展儿童应用、改良儿童制剂的常见情形，介绍临床研究设计的基本原则和具体考虑，并提出需关注的问题。

　　为儿童患者提供安全、有效、质量可控且适合于不同年龄阶段患儿使用的药物是儿童用药开发的目标。在已知活性成分药品基础上优化出具有明显儿童临床优势的改良型新药是拓展儿童应用的常见选择。该指导原则针对儿童用改良型新药的临床研究提出建议，适用于儿童用化学药品改良型新药。

　　该指导原则表示，儿童用改良型新药的临床研究设计需尽可能利用已有研究证据、减少在儿童中开展不必要的重复研究，不应在儿童中开展明显缺乏治疗获益或安全性风险难以预期的临床研究。对于不同年龄段儿童用药的剂量探索，建议采用模型/模拟进行外推，获得拟定剂量后再在儿童中开展小规模的验证研究，不提倡在儿童中进行研究目的不明确的剂量探索研究。鼓励在改良型新药开发中合理应用临床药理学/定量药理学研究方法。

　　该指导原则指出，儿童用改良型新药在临床价值判断方面与改良型成人用药并不完全一致，在儿童应用范畴之内，对于临床价值的判断也并非完全一致。具备临床价值并非等同于认可临床优势，临床优势的判断需结合未被满足的临床需求程度以及与已有上市剂型的比较等进行综合判断。对于儿童用改良型新药，鼓励在一次改良开发过程中，兼顾与儿童应用相关的多方面优化。不鼓励在缺乏明确的临床需求及药物联合使用证据的情况下，开发儿童使用的复方制剂。开发涉及特殊或复杂剂型的儿童用改良型新药时，应以符合儿童生长发育特征及用药习惯为前提，研究设计应纳入儿童特征考虑，并最终提供充分证据支持其在儿童中应用的预期疗效和安全性。

(责任编辑：宋佳薇)