5月14日，美国FDA批准Empaveli（pegcetacoplan）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。PNH是一种罕见的威胁生命的血液疾病，Empaveli是FDA批准的首个治疗PNH的靶向补体C3疗法。

PNH是由影响红细胞的基因突变引起的。具有这些突变的人的红细胞有缺陷，可以被免疫系统破坏，从而导致贫血。PNH的特征是红细胞破坏、贫血（红细胞无法向组织输送足够的氧气）、血凝块和骨髓功能受损（无法制造足够的血细胞）。该病每百万人口感染1-1.5人，被确诊年龄通常为35-40岁左右，出现严重症状的患者确诊后的中位生存期为10年；仅出现轻微症状的患者可以生存数十年。

Empaveli的有效性在一项研究中进行了评估，该研究共招募了80名接受过eculizumab（一种已获批的靶向C5抑制剂）治疗的PNH和贫血患者，患者被随机分配接受Empaveli或他们当前剂量的eculizumab治疗16周。16周后，根据血红蛋白浓度（贫血的实验室指标）比较了两个治疗组的贫血严重程度。

研究证明，Empaveli组患者的血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于eculizumab组。在两个治疗组中，平均血红蛋白为8.7g/dL，表明严重贫血（成年男性的血红蛋白正常值为14g/dL或更高；成年女性的血红蛋白正常值为12g/dL或更高）。Empaveli组患者的血红蛋白平均增加2.4g/dL；eculizumab组患者的血红蛋白平均降低1.5g/dL。

接受Empaveli治疗的患者可能会发生脑膜炎球菌感染，或容易受到其他严重感染，特别是由包囊细菌引起的感染。Empaveli还可能会干扰某些实验室测试。同时，应该监测患者的输注相关反应。该药最常见的副作用是注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、病毒感染和疲劳。（刘思慧编译）

来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-new-treatment-adults-serious-rare-blood-disease

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