公开信息显示，2025年美国食品药品管理局（FDA）共批准22个创新生物制品上市。

从产品形态来看，2025年获批品种呈现“抗体仍为主力、疫苗技术路线多元、细胞与基因治疗产品占比上升”的特征。具体而言，在22个创新生物制品中，抗体及抗体衍生物共11个，细胞与基因治疗产品5个，疫苗4个，蛋白类疗法2个。

从创新属性看，有8款产品具备“机制首创”或“同类首创”属性；从疾病领域看，抗肿瘤和免疫调节药物以7款获批产品居于首位，全身用抗感染药以6款产品紧随其后，反映出肿瘤免疫、感染预防等领域仍是当前生物药研发的核心赛道（详见表）；22款获批产品给药方式多元，其中静脉输注类（8款）、皮下注射类（6款）、肌内注射类（5款）仍为主流方式，同时局部贴敷、鞘内注射、眼内植入等特色递送技术纷纷涌现，标志着“分子创新”与“剂型及给药便利性创新”双轮驱动格局形成。

在企业层面，默沙东与葛兰素史克（GSK）各有2款产品获批，体现了跨国药企的系统性研发优势；其余企业均为单品获批，这为中小型生物技术公司凭借差异化“拳头产品”切入细分赛道提供了广阔空间。

抗肿瘤和免疫调节药物

2025年美国FDA批准上市的7款抗肿瘤和免疫调节生物药中，“新格式抗体（双抗/ADC）迭代+给药方式优化”成为核心创新方向，产品覆盖实体瘤、血液肿瘤及自身免疫性疾病等多个领域，精准治疗与临床价值提升趋势显著。

Datopotamab deruxtecan（商品名：Datroway）是阿斯利康与第一三共联合开发的静脉输注型TROP2靶向DXd-ADC，适用于既往接受过内分泌治疗和化疗的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性不可切除或转移性乳腺癌成人患者。该药通过稳定的药物递送系统，将载荷精准送达肿瘤细胞，并通过调控每个抗体的载药量（药物抗体比率约为4），实现疗效与安全性的动态平衡。该药于2025年先获常规批准用于治疗乳腺癌，后经加速批准拓展至EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）既往治疗后人群，充分体现了TROP2-ADC在多种实体瘤适应证中的延展潜力。

Telisotuzumab vedotin（商品名：Emrelis）是艾伯维研发的全球首款c-Met靶向ADC药物，采用静脉输注方式，适用于既往接受全身治疗后、c-Met蛋白高表达的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者。该产品以MMAE为药物载荷，通过伴随诊断技术精准定位c-Met高表达受益人群，体现“伴随诊断驱动精准用药”临床理念。该产品通过加速批准上市，其临床定位仍需后续确证性研究进一步明确。

Linvoseltamab-gcpt（商品名：Lynozyfic）是再生元自主研发的BCMA×CD3双特异性抗体，适用于既往接受过至少四线治疗（含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及抗CD38单抗）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。该药采用剂量递增给药方案及配套风险管理流程，且在患者达到深度缓解后可延长给药间隔，实现“响应驱动型”给药优化，有效降低患者的治疗负担。该产品通过加速批准上市，最终临床获益定位将取决于其后续的确证性研究结果。

Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph（商品名：Keytruda Qlex）是默沙东研发的皮下注射复方制剂，由Pembrolizumab与重组透明质酸酶Berahyaluronidase alfa结合而成。其获批适应证覆盖Pembrolizumab静脉制剂所有适用的成人及≥12岁儿科实体瘤患者。该药借助透明质酸酶提升皮下组织通透性，将原本静脉给药的PD-1抑制剂转化为皮下注射剂型，大幅缩短给药时间、降低输注资源占用，是制剂工程与给药方式创新驱动药物生命周期延伸的典型成果。

Penpulimab-kcqx（商品名：Anike）是康方生物研发的一款采用免疫球蛋白G1（IgG1）亚型并进行Fc段改造的新型差异化抗PD-1单抗，其给药方式为静脉输注，获批适应证包括联合顺铂/卡铂与吉西他滨，用于复发或转移性非角化型鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗，以及单药用于接受过铂类化疗且至少接受过另一种后续治疗后疾病进展的转移性NPC成人患者。其创新聚焦于适应证拓展与临床证据链完善。

Nipocalimab-aahu（商品名：Imaavy）是强生开发的一种抗体疗法，适用于血清中存在乙酰胆碱受体（AChR）抗体或肌肉特异性激酶（MuSK）抗体的全身性重症肌无力成人与12岁以上儿童患者。该药通过抑制I gG回收降低致病性IgG水平，具备更广泛的人群覆盖与抗体亚型适配能力，为重症肌无力治疗提供了新的靶向方案。

Sibeprenlimab-szsi（商品名：Voyxact）是大塚制药研发的全球首款靶向APRIL通路的IgA肾病治疗抗体，采用皮下注射方式，用于降低成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿（存在疾病进展风险）水平。该药通过下调B细胞/浆细胞致病性IgA生成发挥作用，凭借蛋白尿替代终点获得加速批准，后续需通过确证性研究验证临床获益情况。

全身用抗感染药物

2025年美国FDA批准上市的6款全身用抗感染生物药，包括新一代COVID-19加强免疫产品、脑膜炎球菌与基孔肯雅热等疫苗，以及呼吸道合胞病毒（RSV）预防性抗体与免疫缺陷替代治疗产品。

Meningococcal Groups A，B，C，W，and Y Vaccine（商品名：PENMENVY）是GSK研发的五价脑膜炎球菌疫苗，适用于10~25岁人群预防A、B、C、W、Y血清群脑膜炎奈瑟菌引发的侵袭性脑膜炎球菌病。其新颖点/策略价值在于将ACWY多糖-CRM197结合疫苗与B组重组蛋白/外膜囊泡（OMV）抗原整合，实现单剂次免疫覆盖五大血清群，从而有效减少接种针次，提升免疫接种的便捷性。

Chikungunya Vaccine，Recombinant（商品名：VIMKUNYA）是Bavarian Nordic公司研发的重组病毒样颗粒基孔肯雅热疫苗，适用于12岁及以上人群预防基孔肯雅病毒感染。该产品通过加速批准路径，以免疫原性替代指标支持上市，提供了区别于减毒活疫苗的安全性方案与生产工艺路径，其真实世界效果与长期安全性数据值得持续跟踪。

COVID-19 Vaccine，Adjuvanted（商品名：NUVAXOVID）是Novavax公司研发的佐剂型蛋白亚单位纳米颗粒疫苗，以稳定于预融合构象的全长SARS-CoV-2刺突（S）蛋白纳米颗粒为抗原，配伍Matrix-M皂苷佐剂，用于预防SARS-CoV-2感染引发的COVID-19。其适应证覆盖65岁及以上成人，以及12~64岁且伴有至少一种基础疾病、存在COVID-19重症高风险的人群。作为非mRNA技术路线产品，该疫苗为加强COVID-19免疫提供了多元化选择。

COVID-19 Vaccine，mRNA（商品名：MNEXSPIKE）是ModernaTX公司研发的mRNA疫苗，适用于预防SARS-CoV-2感染引发的COVID-19，其适应证覆盖65岁及以上人群，以及12~64岁且伴有至少一种基础疾病、存在COVID-19重症高风险的人群。该疫苗创新点在于聚焦刺突蛋白关键结构域（如NTD/ RBD），而非全长刺突，可提升免疫聚焦性并缩短转录本长度；其作为既往接种人群的加强免疫制剂获批，体现了抗原工程层面的技术突破。

Clesrovimab-cfor（商品名：ENFLONSIA）是默沙东研发的半衰期延长型单克隆抗体，用于预防RSV引起的疾病。该产品可作为长效RSV中和抗体用于婴幼儿，单次肌内注射即可覆盖一个RSV流行季；且无论婴儿出生体重如何，都可以相同的单次剂量给药，提升了临床应用的便捷性与接种流程效率。

Immune Globulin Intravenous，Humankthm，10% Solution（商品名：QIVIGY）是Kedrion S.p.A.研发的蛋白制剂，适用于治疗成人原发性体液免疫缺陷。其创新价值体现在制剂形态上：10%液体静注免疫球蛋白（IVIG）为即用型制剂，无需复溶，可适配原发性体液免疫缺陷等替代治疗场景的临床需求。

细胞与基因治疗产品

2025年美国FDA批准的5款细胞与基因治疗产品，持续聚焦罕见病与再生医学领域，技术路线呈现“器械化递送/组织工程”与“基因矫正”双线并行的发展态势。

Revakinagene taroretcel-lwey（商品名：ENCELTO）是Neurotech公司研发的植入式细胞基因治疗产品，采用玻璃体内胶囊植入的给药方式，用于治疗成人特发性黄斑毛细血管扩张症2型（MacTel 2）。该产品是首个获批治疗MacTel 2的疗法，可通过眼内植入的封装细胞治疗装置持续释放神经营养因子（如CNTF），实现“器械化持续递送”的长程治疗模式。

Prademagene zamikeracel（商品名：ZEVASKYN）是Abeona Therapeutics公司研发的一款基于自体细胞片的基因疗法，适用于治疗成人及儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的创面。作为首个获批用于RDEB的细胞基因治疗皮肤移植物，其通过向自体皮肤细胞导入正常COL7A1基因，制备成表皮细胞片后移植，实现“自体细胞片+基因矫正+大面积创面重建”的治疗目标。

Zopapogene imadenovec-drba（商品名：PAPZIMEOS）是Precigen公司研发的一款全球首创的非复制型腺病毒载体免疫疗法，采用皮下注射给药，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病。该疗法聚焦HPV6/11相关病变，是该罕见病领域首批获批的疾病修饰性生物疗法之一，其创新点集中于载体-抗原策略与适应证的开创性突破。

Onasemnogene abeparvovec-brve（商品名：ITVISMA）是诺华研发的一次性鞘内给药基因疗法，用于治疗2岁及以上、经确认存在存活运动神经元1（SMN1）基因突变的成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。该疗法将AAV9介导的SMN基因替代疗法由静脉给药拓展至鞘内单次给药，同时将适用人群扩展至2岁及以上SMA患者，实现了给药途径优化及可及人群拓展。

Etuvetidigene autotemcel（商品名：Waskyra）是Telethon Foundation研发的一款工程化细胞疗法，采用静脉输注方式，适用于6个月及以上、携带Wiskott-Aldrich（WAS）基因突变且适合造血干细胞移植但无合适供体的WAS综合征儿童及成人患者。作为首个获批用于WAS综合征的基因治疗产品，其通过体外采集自体CD34+造血干/祖细胞，经慢病毒载体导入功能性WAS基因后单次回输，实现疾病的靶向治疗。

其他领域生物药

除抗肿瘤、抗感染及细胞与基因治疗领域外，2025年美国FDA批准上市的其他领域生物药亦展现出清晰的研发逻辑，差异化机制与长效化给药成为亮点。

Garadacimab（商品名：Andembry）是CSL公司研发的抗活化型因子Ⅻ（FⅫa）单克隆抗体，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。该药从接触系统上游阻断级联反应，区别于传统C1-INH补充与激肽释放酶抑制路线，为HAE临床治疗提供了全新机制路径与长期预防方案。

Lerodalcibep-liga（商品名：Lerochol）是LIB Therapeutics公司研发的皮下注射蛋白制剂，可作为饮食控制与运动的辅助治疗手段，用于降低高胆固醇血症成人患者（包括杂合子家族性高胆固醇血症）的低密度脂蛋白胆固醇水平。作为非抗体/非核酸的PCSK9抑制蛋白，其采用Adnectin（PCSK9结合域）与人血清白蛋白融合的重组融合蛋白结构，实现每月一次给药；同时具备室温下长期稳定保存的特性，便于患者自我注射与冷链外供应。

Depemokimab-ula（商品名：Exdensur）是GSK研发的长效IL-5人源化单克隆抗体，可作为附加维持治疗药物，用于以嗜酸性粒细胞表型为特征的重度哮喘。该药通过分子工程技术延长药物在体内暴露的时间，实现每6个月一次皮下给药，给药间隔在同类生物制剂中实现突破性提升。

Narsoplimab-wuug（商品名：Yartemlea）是Omeros公司研发的全球首款凝集素途径抑制剂，适用于治疗2岁及以上儿童和成人造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。作为靶向补体凝集素途径的MASP-2抑制抗体，其在TA-TMA治疗领域实现补体通路“凝集素支路”的差异化机制切入，且在获批适应证上具备首创性。

总体呈现三大趋势

总体来看，2025年美国FDA对创新生物制品的审批情况，揭示出以下三条显著的行业趋势。

第一，抗体类药物仍是创新生物药的“基本盘”，但创新重心正在向ADC、双抗及皮下注射固定组合等“工程化创新”方向演进，分子设计、递送技术与制剂工程对药物价值曲线的重塑作用愈发突出。

第二，疫苗与抗感染生物药的研发热度显著提升。新一代COVID-19加强免疫产品持续迭代，脑膜炎球菌、基孔肯雅热等“非新冠”疫苗加速补位，加上RSV预防性抗体与免疫缺陷替代治疗产品的上市，进一步强化了生物药在“感染预防+高危人群保护”领域的地位。

第三，细胞与基因治疗赛道发展加速，产品形态趋于多元。该领域仍以罕见病与再生医学为核心，“装置化持续递送/组织工程”与“基因矫正/基因替代”两条技术路线并行发展，标志着该赛道正从单一产品突破走向可复制的平台化与产业化发展新阶段。

此外，FDA的孤儿药资格认定、优先审评、快速通道、突破性疗法与加速批准等监管工具在2025年继续高频应用。22个获批生物药中，有10款产品获得孤儿药资格认定，7款获优先审评资格认定，获得快速通道与突破性疗法资格认定的各6款，另有4款通过加速批准路径上市。值得关注的是，其中出现3起与获批直接相关的优先审评券（PRV）事件：VIMKUNYA因基孔肯雅热疫苗获热带病PRV；Waskyr a与ZEVASKYN均获得罕见儿科疾病PRV。而PRV凭借其可交易的资产属性，已成为行业最具“现金化叙事”张力的政策工具之一。

［作者系泓惠医药科技（北京）有限责任公司首席科学家］

(责任编辑：刘思慧)