中国食品药品网讯 今年全国两会上，全国人大代表，上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院首席教授吴焕淦建议，在健全法规与建立多层次保障体系的基础上，构建涵盖预防、诊疗、保障、产业、社会参与的协同治理机制，实现罕见病事业的长期稳健发展。

　　吴焕淦代表分析指出，当前各部门职责相对分散，政策衔接不畅，缺乏国家级别层面的罕见病防治协调机构与常态化的跨部门议事机制，导致政策落地效率不高、患者全周期管理存在困难。尽管部分罕见病药品已纳入医保，但高值药品报销覆盖有限，患者自付比例高。药品供应不稳定、配送渠道不畅通、地区间保障差异大等问题依然突出。罕见病相关基础研究、临床转化与药物研发仍较薄弱，本土研发动力不足，药物依赖进口现象较为明显，产学研医协同创新与数据共享机制尚未有效建立。此外，公众对罕见病认知不足，歧视与误解仍然存在，尚未形成有效的社会支持网络。

　　为此，吴焕淦代表建议，在国家层面设立罕见病防治协调机制，统筹多部门职责，推动罕见病筛查、诊断、治疗等环节的全流程协同治理；设立罕见病药物保障专项基金，完善国家药品谈判与目录动态调整机制，加强药品供应监测与跨区域调配，确保高值药品公平可及。

　　同时，设立国家罕见病科研专项，支持罕见病相关研究；打造罕见病产学研医协同创新平台，提升自主创新能力，推动医疗机构、高校、企业、患者组织数据共享与合作；对自主研发的罕见病药品在审批上给予“绿色通道”支持，配套税收优惠与市场独占期激励。

　　吴焕淦代表还建议，将罕见病宣教纳入医务人员继续教育、学校教育与公众科普体系，提高医务人员对罕见病的诊疗水平。赋能患者组织与社会支持体系，为罕见病患者营造包容性社会环境。（薛静文）

(责任编辑：常靖婕)