中国食品药品网（记者陆悦）为进一步解决罕见病用药短缺困境，助推罕见病药物研发，6月23日，国家药监局药品审评检查长三角分中心（以下简称药品长三角分中心）主任杨进波、上海市药监局副局长张清带队前往上海医药集团开展罕见病治疗药物专题调研，详细了解上海医药罕见病平台运行及罕见病用药研发、持有等管理情况，参观企业现场，了解企业前端核心需求，提供精准服务，进行专项指导。

　　在罕见病领域，上海医药是目前国内拥有罕见病药品批文最多的企业，下属企业共有21个罕见病药品品种，涉及34个罕见病病症。今年初，上海医药成立罕见病平台公司，即上药睿尔药品有限公司（以下简称上药睿尔）。上药睿尔负责人文彬向调研组介绍，目前平台已整合上海医药已有罕见病药品资源，与国外内研发机构、企业积极对接，引入前沿创新品种。预计未来5年，罕见病药物研发项目有望超过30个，成为全球罕见病药品在中国落地转化的平台。

　　杨进波表示，《“健康中国2030”规划纲要》明确指出完善罕见病用药保障政策，做好罕见病药物研发具有重大意义。近年来，国家药监局将罕见病用药纳入优先审评通道，临床急需境外已上市罕见病用药的审评时限压缩至70个工作日，大大加快了罕见病用药上市速度；建立了药品研发与技术审评衔接的沟通讨论机制，并陆续出台了接受药品境外临床试验数据的技术指导原则，进一步加强罕见病用药的研发指导和服务。在国家药监局党组的领导下，药品长三角分中心将以实干践行初心，继续加大服务区域药物创新力度，加强部门联动，进一步助力罕见病治疗药品的研发，进一步保证罕见病患者的用药需求。他表示，上海医药作为国资背景的大型企业，多年来在罕见病领域积极承担社会责任，以创新模式推进罕见病产品的落地研发，值得大力推进探索。

　　上海医药集团股份有限公司执行董事、总裁左敏表示，上海医药作为我国拥有罕见病药物品种最多的药企，无论从响应国家战略，还是从企业发展来说，都有义务和资源承担国企社会责任。上海医药将坚定不移推进创新，为患者提供更多的选择，针对不同业务板块，持续深耕细作，加速罕见病新药研发落地。

　　张清表示，上海市药监局将积极发挥罕见病平台作用，加强与药品长三角分中心合作共建，共同推进上海生物医药高速发展。

　　药品长三角分中心，上海市药监局药品监管处、药品注册处、药品审评核查中心等有关人员参加调研。

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