□ 靳嘉晨 李智勋 夏家露

　　2016年12月，美国国会通过了《21世纪治愈法案》，该法案鼓励美国食品药品管理局（FDA）采用真实世界证据来支持药品和医疗器械的审批决策。此后，FDA发布了《真实世界证据计划框架》，为真实世界研究提供了更详细的指导。紧跟国际趋势，我国真实世界研究也得到了国家药监局的重视。2019年，国家药监局与海南省政府在博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）联合启动临床真实世界数据应用试点，探索将真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践。

　　随着真实世界研究数据被愈加广泛地运用于支持我国药物研发与监管决策，进口创新药品加速上市“结硕果”。

　　欧康维视生物医药（上海）有限公司（以下简称欧康维视）的氟轻松玻璃体内植入剂，借助海外Ⅲ期临床试验与真实世界研究数据佐证，于2022年6月16日获得国家药监局的上市批准。这对业界来说无疑是一则好消息。对于企业而言，能够复刻该路径获得上市许可，意味着更高的成本效益，更快的上市时间，以及更贴近临床实践的结果。所以，越来越多的药企，尤其是初创企业，都希望自己研发管线中的产品可以进入乐城先行区试点，并为此布局筹谋。

　　作为乐城先行区第一个上市产品的拥有者，欧康维视的氟轻松玻璃体内植入剂能够快速获批，离不开天时、地利、人和。天时是国家对真实世界研究的支持和相应政策的辅助；地利则是乐城先行区布局的优势；人和，是海南省药监局、乐城医药监管局、博鳌超级医院的指导和帮助。欧康维视研发团队借助乐城先行区真实世界研究平台和其专业团队的指导，将氟轻松玻璃体内植入剂的研发周期缩短了1.5年，争取到了更高的成本效益。更重要的是，作为一家以患者为导向的企业，欧康维视凭借乐城先行区的现行政策，做到了将有临床需求的眼科用药更快地带给患者。

　　作为“第一个吃螃蟹的人”，在通过真实世界数据获批这条路上，欧康维视研发团队一路摸索前行，在乐城先行区先后开展了两个项目，并正在布局第三个项目。

　　布局最早的项目是葡萄膜炎领域的研究。葡萄膜炎是眼科常见疾病，会引起严重的并发症和后遗症，是致盲的主要原因之一。目前，非感染性葡萄膜炎的临床治疗手段以使用全身性皮质类固醇为主。这种治疗方法副作用较大，包括体重增加、血糖血压波动、钙质流失等。因此，葡萄膜炎患者除忍受病痛反复折磨外，还或多或少遭受着长期大剂量使用皮质类固醇带来的副作用。得益于乐城先行区“先行先试”的政策，欧康维视的氟轻松玻璃体内植入剂为葡萄膜炎患者带来了新的治疗选择。

　　欧康维视研发团队的第二次尝试，是一项老年性白内障领域的研究。“临床试验中心的选点非常重要，最合适的才是最好的。”欧康维视的研发团队感悟颇深。临床试验研究运营，不仅要确保临床试验的顺利进行，保护受试者的权益和安全，还要获得可靠的数据以评价药物或治疗方法的有效性和安全性。首先，海南博鳌得天独厚的地理环境，吸引了大量的老年人旅居。其次，博鳌超级医院优越的医疗环境以及医生的专业能力，在患者群体中广受好评。这项主要面向老年人群的研究得以顺利完成，少不了这些外部条件的支持。常规的Ⅲ期多中心临床试验需要一支庞大的研发团队，对不同地区和不同研究中心进行差异化管理。不同于常规的Ⅲ期临床试验，真实世界研究临床试验的运营十分直观。欧康维视采用“1+X”管理模式，在临床试验运营管理得到简化的同时，依然可以保障试验质量。此外，真实世界研究的纳入和排除标准相较Ⅲ期临床试验更为宽松，收集到的数据更加多样且复杂，能够反映更广泛的患者群体情况，也能反映药物在实际临床环境中的应用效果，包括患者依从性、药物相互作用、长期疗效等。

　　经过前两次的尝试，欧康维视切实感受到了海南自贸港以及乐城先行区独一无二的政策红利。该公司布局的第三个项目，目前正在申请进入博鳌乐城真实世界数据应用试点。

　　未来，欧康维视将继续积极为真实世界研究领域提供创新发展动能，尝试“N+X临床试验模式”的研究方法，在为药械审评提供真实可靠数据的同时，为患者提供多元化的治疗方案，更高效地满足我国眼科患者的治疗需求。

　　［作者单位：欧康维视生物医药（上海）有限公司］

(责任编辑：常靖婕)