脑胶质瘤是一种恶性程度高、预后差的神经系统肿瘤，严重威胁着患者的生命健康。脑胶质瘤的治疗一直面临着巨大的挑战，尤其是IDH突变型低级别胶质瘤，由于其独特的分子病理机制，存在着较大的尚未满足的临床需求。脑胶质瘤的发病人群以40~50岁中青年为主。我国脑胶质瘤年发病率为5/10万~8/10万，IDH突变2级脑胶质瘤的发病率为1.05/10万~1.68/10万。该病无法根治，疾病进展及相应的治疗手段会严重影响患者生活质量。

　　创新药物Vorasidenib的出现给脑胶质瘤治疗带来了新的选择。作为该领域首个靶向药物，Vorasidenib的毒副作用较目前的放化疗手段小，尤其是对神经认知功能的影响较小。虽然Vorasidenib目前还未在我国上市，但海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）的相关政策为Vorasidenib等临床急需药物提供了先行引进使用的平台，使其可以加速引进，惠及我国患者。

　　Vorasidenib是一种创新的口服型药物，具有可逆、强效、脑渗透性的特征，是一款针对IDH1和IDH2突变蛋白的双重抑制剂，也是美国食品药品管理局批准的首个且目前唯一用于治疗IDH突变型脑胶质瘤的靶向药物。

　　2023年，一项比较Vorasidenib与安慰剂治疗残留或复发性IDH突变2级脑胶质瘤患者的全球随机双盲Ⅲ期临床试验——INDIGO研究，宣布达到了主要终点（无进展生存期，PFS）及关键次要终点（至下次干预的时间，TTNI）。与安慰剂组的患者相比，Vorasidenib单药治疗组患者的PFS和TTNI均有统计学显著差异且有临床意义的改善。此外，Vorasidenib单药治疗也显示出了耐受性良好的特点。INDIGO研究结果充分展现了Vorasidenib成为治疗携带IDH突变的低级别弥漫性脑胶质瘤患者的基石治疗方案的潜力。IDH突变2级脑胶质瘤属于罕见疾病，未被满足的临床需求较大。基于Vorasidenib的创新性、临床急需性及其在INDIGO研究中所展现的疗效，开展真实世界研究验证Vorasidenib在我国患者中的疗效及安全性，将有助于解决IDH突变型2级脑胶质瘤患者的实际需求。为了进一步获取Vorasidenib在我国患者中的疗效和安全性，并为其在我国的上市提供更多证据，该药物的拥有者施维雅公司计划在乐城先行区开展一项真实世界研究。研究设计为前瞻性队列及回顾性外对照研究。该研究将前瞻性入组20例使用Vorasidenib治疗的IDH突变型2级脑胶质瘤患者，同时从全国权威的神经外科中心收集符合条件的高质量回顾性数据作为外部对照，预计随访6个月后提供肿瘤增长速率的结果，持续随访12个月收集更长时间我国人群安全性数据。真实世界研究使用真实世界数据，在我国本土的医疗环境中进行，更贴近我国患者的实际情况，研究结果更具参考价值。凭借其灵活的入组标准和创新性设计，真实世界研究获得研究结果的时间通常比传统临床试验快1~2年，尤其是在乐城先行区的政策支持下，对Vorasidenib开展的真实世界研究，有望整体加速药物获批上市进程，让我国患者更快地受益于该款创新药物。

　　［施维雅（天津）制药有限公司供稿］

(责任编辑：常靖婕)