2019年4月，国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，决定围绕药品审评审批制度改革，密切跟踪国际药品监管前沿，通过监管工具、标准、方法等创新，有效解决影响和制约我国药品监管的突出问题，全面提升药品监管的现代化水平。推进药品监管科学，是加快推进我国从制药大国向制药强国迈进的迫切需要，是全面提升我国药品治理体系和治理能力现代化的迫切需要，是实现药品高质量发展和高效能治理的迫切需要，是推进健康中国建设、更好保护和促进公众健康的迫切需要。为加快推进我国药品监管科学发展，有必要对药品监管科学的发展历程、基本定位和运行机制进行深入的探讨。

一、科学把握世界药品监管科学的发展进程

　　推进我国药品监管科学发展，首先需要厘清世界药品监管科学的发展脉络。近年来，国内外专家学者对监管科学进行了一些回溯式研究。一般认为，监管科学的概念起源于20世纪60-70年代，其发展大体经过萌芽、探索和成熟三个阶段。

　　（一）萌芽时期

　　有人认为，“监管科学”一词，最早由美国橡树岭国家实验室主任阿尔文·马丁·温伯格（Alvin M. Weinberg）于1972年提出。也有人认为，美国希拉·贾萨诺夫（Shelia Jasanoff）于1989年在《第五部门》一书中最早使用“监管科学”一词。

　　温伯格是美国著名的核物理学家，1939年获芝加哥大学数学生物物理学博士，先后在美国多个国家级科研机构、专业学会工作，并担任多个咨询委员会委员，业界认为其“拥有广泛的好奇心，对人类福祉给予持久的关注，并将这些特质应用于解决科学与社会交叉的复杂问题”。作为核能开发的先驱，温伯格积极推动将“技术解决方法”应用于解决各类社会问题。1972年，温伯格提出“跨科学”的概念，后来又提出“大科学”的概念。温伯格还提出一个著名论断：“很多问题可以被科学所发问，但却不能仅靠科学来解答”。严格说来，温伯格当时没有提出“监管科学”的概念，其不是“监管科学”的首创者。但温伯格“跨科学”“大科学”的观点为后来“监管科学”的发展提供了重要理论支撑，有力助推了“监管科学”的产生。

　　（二）探索时期

　　20世纪60年代，美国环境污染严重。1962年美国著名女作家蕾切尔·卡逊(Rachel Carson)发表《寂静的春天》，披露美国环境污染的严重状况，震惊美国全社会。蕾切尔·卡逊提出：“自然的平衡是人类生存的主要力量”。1969年，美国国会通过《国家环境政策法》，将环境保护确定为国家政策，并决定设立环境质量委员会，促进人类与环境之间的充分和谐。该法要求联邦政府制定对环境有重大影响的法律时，应当开展环境影响评价。1970年初，尼克松总统向国会提出有关加强环境保护的37项建议，后提出将联邦政府多部门的环境保护职责整合到一个部门。当年12月，美国环保局（EPA）宣告成立，其使命是保护人类健康和环境。

　　EPA属于基于科学的监管机构，进行重大决策时需充分依靠专家咨询委员会的意见和建议。EPA经常向科学合作伙伴提供基金，支持其开展高质量的环境保护研究，以提升国家环境问题决策的科学水平。在其合作伙伴研究成果的支持下，EPA能够更加准确地识别新兴的环境问题，提高环境风险评估和风险管理的科技水平。同时，凭借分布于全国各地的实验室，EPA致力评估环境状况，以确定、了解和解决当前和未来的环境问题。

　　基于面临的科学挑战，EPA成立后不久，其创始人之一艾伦· 莫吉西博士(Alan Moghissi)提出“监管科学”的概念，用于描述EPA制定相关法规时为其提供支持的科学。1985年春，在艾伦·莫吉西博士的积极推动下，美国弗吉尼亚州成立联邦监管科学研究所，率先开展监管科学研究。

　　（三）成熟时期

　　1990年后，随着科学技术和社会管理的快速发展，监管科学与药品监管的结合日益紧密，理论研究和实践探索不断深化，药品监管科学进入成熟时期。

　　1.美国药品监管科学发展

　　蕾切尔·卡逊的《寂静的春天》发表后，美国食品药品监管局（FDA）几乎面临着与EPA同样的压力。长期以来，FDA的食品药品监管基本属于被动式、应对式和回溯式的监管，难以满足社会发展和公众健康的需要。在经历多年的探索实践后，FDA决定走出一条主动式、驾驭式和前瞻式的监管道路。监管科学的提出与监管道路的探索成为美国食品药品监管领域的“天作之合”，这给FDA带来了“改天换地”的思维变革。1991年，FDA将监管科学确定为其在21世纪重点推动的工作。

　　2004年3月，FDA发布《创新/停滞：新医疗产品关键路径上的机遇和挑战》白皮书，提出实施关键路径倡议。白皮书系统分析了新的科学发现与创新性医疗产品、方法之间日益扩大的鸿沟的原因，确立了监管科学发展的重点任务，包括加强对产品安全性有效性的评价及监管能力建设、提升现有监管方式的现代化水平、加快构建全新监管路径等。此后，FDA相继发布了《关键路径机遇清单》《关键路径机遇报告》等多部白皮书，进一步推动药品监管科学的实施。

　　2010年8月，时任FDA局长的Margaret A. Hamburg女士在北京大学演讲时指出：“我们是公共健康的最后一道防线，我们必须充分、负责地履行职责。这意味着我们必须通过最先进的科学创造最大的公共健康效益”。“作为以科学为基础的监管机构，我们在工作中面临着更大的挑战，因为我们监管的产品是公众真正需要、真正关心以及关系到他们自身的健康、安全和福利的产品”“监管科学是连接尖端科学技术和开发安全有效的新产品和新疗法的纽带”。“作为FDA的局长，我将监管科学作为我工作的重中之重，以增强美国对这方面的关注，推动建立更加强大、充分活力的领域，并期望该领域能够进一步激励创新医药产品的开发” 。

　　2010年10月，FDA发布《推进公共健康的监管科学》白皮书，提出了监管科学的基本架构。白皮书概述了推进监管科学以改善公共健康潜力的广阔前景。白皮书第一部分介绍了监管科学的新兴领域和发展前景，提出推进监管科学研究的七个公共健康领域，这些领域的进步可以助力提供更好、更安全、更创新的产品。第二部分提出战略框架，指导FDA在全国范围内加快推进监管科学，更好履行FDA的基本使命，即促进和保护公众健康。

　　2011年8月，FDA发布《促进FDA监管科学：战略计划》，提出监管科学的8个优先领域（2013年FDA增加第9个领域：强化全球产品安全网）：推进毒理学现代化以提高产品安全性；鼓励临床评价和个性化医疗方面的创新以改善产品开发和使患者获益；支持改进产品制造和质量的新方法；确保FDA准备好评估创新的新兴技术；通过信息科学利用各种数据来改善健康结果；实施以预防为主的新食品安全体系以保护公众健康；促进制定医疗对策以防范对美国和全球健康与安全的威胁；加强社会和行为科学以帮助消费者和专业人士就受监管的产品做出明智的决策。该战略计划指出：“科学的进步正在使医学治疗和诊断方法的开发和使用方式发生本质上的变化”，“监管科学必须先一步让FDA准备好必需的工具和方法，以便可靠地评估这些在新的科学进步下诞生的产品的安全性和有效性”，“对产品开发和评价中使用的科学技术进行彻底的现代化改革”。Margaret Hamburg局长指出：“由于新的发现诞生了越来越多的复杂产品，该战略规划是为了确保我们的专家可以运用恰当的工具作出基于科学的决策，从而制定出合理的监管政策”。

　　为进一步推进FDA 监管科学研究，FDA在其首席科学家办公室下设立监管科学与创新办公室，其主要职能包括：支持高质量、协作的科学活动，以解决与FDA监管产品有关的重要公共健康和监管问题，包括产品的价值、质量、安全性和有效性等；支持核心科研能力和基础设施建设；促进创新技术在产品研发和评估中的开发和使用；通过支持FDA内部及外部高质量的、同行评审的科研项目，解决科学和公共健康方面的重要问题；通过联系其他机构、全球监管合作伙伴、学术界、创新者和消费者等各方，促进科学推广和研究协作活动，以促进FDA 使命的实现；寻求来自FDA项目方、利益相关主体和外部顾问的投入，以帮助确定、审查和满足FDA 的科学需求和优先事项。

　　为进一步强化监管科学研究的社会合作，从2011年开始，FDA在一些高等院校和非盈利医院设立监管科学与创新卓越中心（CERSI）。CERSI是FDA与学术机构合作沟通的桥梁，通过开展创新性研究、培训和科学交流，促进监管科学发展。目前，FDA 拥有四个监管科学与创新卓越中心，分别为：约翰霍普金斯大学中心、加州大学旧金山分校与斯坦福大学合作中心、马里兰大学中心以及耶鲁大学梅奥诊所中心。

　　为进一步强化监管科学研究的国际合作，2011年，FDA发起“监管科学全球峰会”(GSRS)，为全球食品药品监管者、科学家、尖端科技创业者提供国际交流合作平台。2013年9月，在第三届监管科学全球峰会上，Margaret Hamburg局长指出：“监管科学非常重要。对我们大家而言，肯定是重中之重。监管科学可以加速创新，改善监管决策，加强我们为需求人群提供安全有效产品的能力。然而，对很多人而言，这都是一个未被充分理解或者未被加以重视的概念”“监管科学将FDA工作核心的几个原则汇聚到一起”“FDA从成立伊始，驱动力之一就是懂得‘科学’必须成为我们工作的标杆，这就是我们为促成保护公众健康这一使命所做的决策都是基于最可用的科学。”

　　2012年7月，美国通过《美国食品药品监督管理局安全及创新法》（FDASIA）。该法第一千一百二十四条规定“推动监管科学，维护公众健康”，同时提出：“在本法出台一年后，健康与人类服务部部长应当提出推动药品监管科学战略和实施规划”。为落实该要求，2013年7月，FDA发布《推动药品监管科学的战略和实施规划》，促进医药创新成果的转化和临床应用，大力推进监管科学研究落地。此后，FDA发布《2013-2014年度监管科学进展报告》《2015-2016年度监管科学进展报告》等专题报告，对《推动药品监管科学的战略和实施规划》中优先领域的研究进展进行总结和评估。

　　2018年1月，FDA发布“战略政策路线图”，时任局长Scott Gottlieb指出：“我们的工作发生在科学和政策的一个转折点上。我们比以往任何时候都有更多的机会兑现科学的承诺”。“我们在未来几年所做的工作将决定我们如何推进这些新技术和转型技术，使患者能够受益于基因和细胞治疗等平台，同时解决他们的新风险和不确定性。FDA将在利用科学方法提高研发过程的效率和可预测性方面发挥重要作用，同时提升我们的能力，以确保新产品的安全性得到仔细评估。当涉及到再生医学、基因治疗和数字健康等新领域时，我们将负责全面建立现代监管方法，对这些产品进行适当评估，并将这些指导方针付诸实施。在某些情况下，这将要求我们对传统的监管方式进行现代化，以确保我们的政策能够适应新的挑战” 。

　　2. 欧盟药品监管科学发展

　　作为欧盟地区的公共健康机构，欧洲药品监管局（EMA）自1995年成立以来高度重视科学对药品监管的支撑和促进作用。通过支持科学研究活动，EMA致力于提升人用药和兽药的创新性、可及性。

　　2005年3月，EMA发布《EMA 2010路线图：为未来铺路》，明确了EMA未来五年中支持药品监管和创新有关科学活动的优先领域。

　　2010年12月，EMA发布《2015路线图：EMA在科学、药品和健康方面的投入》，开篇即将“促进科学创新”作为EMA监管使命的组成部分予以强调，同时在其第三部分明确指出“研究机构和学术团体越来越多地参与EMA事务，推动监管科学发展”。

　　2015年12月，EMA与欧盟药品管理首脑机构（HMA）联合发布《欧盟药品监管网络2020战略》，双方在该战略中首次联合指出欧盟药品监管共同的关键领域，并为此制定出高端路线图。该战略聚焦几个战略优先领域，围绕促进人类健康、促进兽药发展、优化协作网络和全球监管环境四个主题，促使欧盟监管网络到2020年进一步改善公众和动物健康。该战略围绕其第一个主题“促进人类健康”设定了四个目标，在其第四个目标“加强监管能力建设和透明度”中，EMA、HMA指出，要确保欧盟药品监管网络有能力监管未来的新型产品，发展监管科学，考虑扩大真实世界数据库的应用。该战略指出，为确保监管科学在相关领域的发展得到适当的支持，监管者需要进一步加大与学术团体、专家、患者、厂家等各利益相关者的接触与合作；作为一种产品开发和监管的路径，监管科学将会发挥越来越重要的作用。

　　目前，EMA参与推进药品监管科学研究的主要举措包括：组织各利益相关方参与科学研讨会和学术会议；为研究项目委员会和学术委员会提供专家指导；参与和支持建立卓越研究网络；协调和支持相关学术网络的活动；参与欧洲其他或者国际健康机构的监管科学倡议；发布药品评价相关文献综述及数据库研究结果；分析、发布内部数据以促进新药研发及加强药品评价和监管；开展科学、政策咨询和为公益、半公益资金项目研究确定监管科学研究优先领域；在EMA内部发起监管科学有关倡议等。

　　多年来，EMA一方面不断强化与制药企业、患者、消费者、医疗行业专家等利益相关者的沟通交流，另一方面进一步整合相关研究机构、学术团体等的力量参与推动监管科学发展。2007年6月，EMA发起建立欧洲药物流行病学和药物警戒网络中心（ENCePP），发布关于药物流行病学与药物警戒的研究方法标准指导手册，为药物流行病学和药物警戒提供方法指导。

　　2011年3月，EMA建立欧洲儿科研究网络（Enpr-EMA），促进包括欧盟内外网络之间的合作和高质量研究，增加儿童药品的供应。同时，EMA注重加强与其他利益相关方的交流互动，重视以临床试验结果引导相关标准、评价方法的开发和应用，构建了临床试验反馈机制，推进监管科学转化。

　　近些年，EMA同样面临着诸多监管挑战：一方面，新药研发成本激增、人口老龄化加剧、药品供应链更加复杂等因素为药品的可及性带来新的问题；另一方面，细胞治疗、基因诊断、药械组合新产品、真实世界证据以及“大数据”和人工智能等新科技新产品新方法带来新的挑战。EMA以更加积极的姿态推进监管科学研究。

　　2020年3月， EMA发布《监管科学2025战略》，旨在建立一个更具适应性的监管体系，鼓励药物创新。该战略认为：“监管科学”是指应用于药品质量、安全和疗效评估的一系列科学学科，并在药品的整个生命周期内为监管决策提供信息。它包括基础科学和应用生物医学和社会科学，并有助于制定监管标准和工具。监管者需要有最佳的工具跟上科技进步的步伐，并确保对突破性的、更复杂的疗法进行合理的评估。该战略指出监管科学发展的五个主要目标：促进科学与技术在药品研制中的融合；推动协同证据生成，提高评价的科学性；与医疗保健系统合作，促进以患者为中心的药品可及性；应对新出现的健康威胁；支持和利用监管科学的研究和创新。EMA局长Guido Rasi坚信：这一战略将使EMA在新药研发领域占据领导地位，查找发现科学与健康医疗系统之间的空白，并团结众多利益相关者力量填补该空白。

　　3.日本药品监管科学发展

　　日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）是日本的药品医疗器械审评机构。PMDA认为，监管科学是其一切监管活动的基础。PMDA所有的科学活动必须基于清晰的证据、结合最新的科学发现，以做出准确的预测、评估和判断。

　　2011年8月，日本通过《科学与技术基本项目》。该文件确定了PMDA开展基本研究的政策，确保PMDA推进监管科学研究的准确性、公平性和透明性。文件认为，监管科学能够基于事实证据做出准确的预测、评估和判断，在推动新技术成果以最优路径实现转化，适应和满足社会和人类需求方面发挥着重要作用。

　　2014年5月，日本发布《促进保健和医疗战略法》。该法第十三条第2款规定：“当通过医学研究和开发获得的产品应用于实际用途时，监管科学有助于根据科学发现对产品的质量、功效和安全性作出适当和及时的预测、评估和判断”。

　　为促进监管科学发展和培养监管科学家，PMDA采取了一系列措施，主要包括：扩大员工培训项目；组织研究PMDA的三大服务职能（产品审评、安全对策、健康损害救济）；发挥科学委员会作用；与高等院校通过项目合作的方式开展教育活动。自2012年开始，为促进创新药物、医疗器械、人体细胞和组织产品的研发，PMDA进一步加大与高等院校及研究机构之间的人员交换和交流力度。PMDA员工可以去高等院校攻读监管科学专业硕士、博士学位，强化监管科学理论学习；在监管科学方面有所建树的PMDA员工则可以访问学者的身份去高等院校任教。这些政策促进了研究人员在高等院校、研究机构和PMDA之间的流动，推动监管科学研究成果转化为现实生产力。通过以上系列举措，PMDA进一步开发相关指导原则，同时培养精通创新性科技和监管科学的人才队伍。

　　2012年5月，PMDA成立科学委员会，作为一个高端咨询机构研究讨论药品医疗器械审评中的科学问题。科学委员会下设专题小组委员会，组成人员为各领域前沿专家。这些小组委员会成员帮助PMDA员工共同研究工作中遇到的实际问题。基于为公众提供安全有效的药品医疗器械和促进药品医疗器械积极创新的理念，PMDA设立科学委员会的目的是通过加强学术机构和医疗机构之间的合作交流，以合适的方式运用先进的科学技术来提升药品医疗器械监管水平，推进监管科学发展。PMDA设置各专题小组委员会的举措凸显了监管科学的学科交叉和融合性，如第一届小组委员会包括药品组、医疗器械组、生物制品组、细胞和组织产品组；第二届小组委员会包括安慰剂对照研究组、非临床试验研究组、数值分析在非临床评估中的应用组、儿科医疗器械评估组、细胞培养中心组；第三届小组委员会包括罕见癌症组、药品开发组、人工智能组；第四届小组委员会包括抗体介导排斥反应组、基因组学编辑组。为适应时代需要，2019年，PMDA又专门增设计算机模拟组。

　　与此同时，日本学者也开展对监管科学的概念、定位的研究。有人认为，日本国立卫生研究所的内山美树博士（Mitsuru Uchiyama）于1987年提出 “监管科学”相关内容，后于1995年用英文在《药物技术》阐述监管科学的概念。内山美树博士认为，监管科学是以促进公众健康为目标，优化科学技术发展的科学，其存在的意义不仅要服务监管，更要助力产业发展，客观中立的、接受公众监督的规则制定必须通过行业、学者和监管人员共同协作完成。

二、科学把握药品监管科学的基本定位

　　新世纪以来，药品监管科学已成为全球药品监管部门和著名高等院校、科研机构高度关注的重大课题。药品监管科学的兴起，是药品领域科学技术迅猛发展、公众健康需求持续提升、公共政策研究日益凸显、社会协同治理不断深化的产物。

　　无论是自然科学、社会科学、管理科学，还是监管科学，都有其独特的研究范畴和发展规律。自然科学是研究大自然中有机或者无机的事物和现象的科学，其研究的对象是整个自然界，即自然界物质的类型、状态、属性及运动形式。社会科学是指以社会现象为研究对象的科学，其任务是研究并阐述各种社会现象及其发展规律。管理科学是以管理活动为研究对象的科学，是以科学方法应用为基础的各种管理决策理论和方法的统称，是自然科学与社会科学相互渗透并在其边缘上发展起来的学科。监管科学是以监管活动及其规律为研究对象，以提升监管工作质量与效率为目标，以监管工具、标准和方法创新为重点的一门新科学。

　　研究药品监管科学的定位，有许多视角和许多方法。古希腊哲学家讲：一个新概念的出现，绝不是事物内涵和外延的简单调整。一个新概念的出现，往往标志着一个新时代的到来。按照这一论点，药品监管科学概念的出现，究竟标志着什么新时代的到来呢？现代社会学者讲：一个新概念的出现，绝不是事物内涵和外延的简单调整。一个新概念的出现，往往标志着一个新力量的产生。按照这一逻辑，药品监管科学概念的出现，究竟标志着什么新力量的产生呢？这两个命题值得我们从更宽广的视野审视药品监管科学。

　　从“新时代”的角度看，药品监管科学概念的出现标志着药品监管创新时代的到来。药品监管科学概念的出现意味着或者标志着什么？有的认为，标志着科技化时代、职业化时代、标准化时代的到来；有的认为，标志着融合创新时代的到来；有的认为，标志着工业4.0时代的到来；有的认为，标志着医药研发与创新时代的到来；有的认为，标志着药品治理体系和治理能力现代化时代的到来；有的认为，标志着大数据监管时代的到来；有的认为，标志着中国制药产业新时代的到来。从“新时代”到来的角度看，笔者更倾向于“监管创新”时代的到来。药品监管科学解决的是药品监管的方法论问题，监管科学是基础，监管创新是目标，发展药品监管科学的根本目的，就是实现药品监管创新，进而实现科学监管。

　　从“新力量”的角度看，药品监管科学概念的出现呼唤着协同力量的产生。本世纪以来，在食品药品安全领域有个重大的理念变革，即从监管理念到治理理念的跨越。食品药品安全问题是重大的社会问题，食品药品安全问题的产生、食品药品安全问题的影响、食品药品安全问题的破解，都具有极强的社会性和公共性，这一基本属性决定了食品药品安全治理需要社会各方力量的共同参与。2019年新修订《药品管理法》确立了“风险管理、全程管控、社会共治”的基本原则，进一步强化了社会共治等基本理念。作为新时代药品监管工作的基础和路径，监管科学兼具社会性和科学性，需要社会力量尤其是高等院校和科研机构的积极投入和深度参与。从这一角度来看，在推进药品监管科学发展中，高等院校、科研院所、行业协会等学术机构和组织，是能够大有作为、可以大有作为、应当大有作为的“新力量”乃至“主力军”。

　　药品监管可以分为工业时代的药品监管和信息时代的药品监管。工业时代的药品监管注重科学性、统一性和规范性，信息时代的药品监管注重敏锐性、灵活性和适应性。当代药品监管工作面临着时空维度的双重困境。从时间来看，主要表现为监管理念、制度、机制和方式等跟不上时代的发展和社会的进步，监管工作呈现一定的滞后性；从空间来看，主要表现为监管的碎片化，即统一的社会活动被分割为若干相互独立的社会单元。药品监管科学就是要解决监管工作如何“跟得上”“管得下”的难题。对药品监管科学研究，需要从以下几个方面进行思考：

　　（一）药品监管科学是服务于药品监管的一门科学，具有目标性

　　药品监管科学是以药品监管为研究对象的科学。离开“药品监管”这一阵地的监管科学，不是真正意义上的药品监管科学。研究药品监管科学必须聚焦于服务“药品监管”这一主题，时刻关注和准确把握药品监管的发展方向，紧扣药品审评审批、检验检查、监测评价等重点工作。2019年4月，国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，目的就是要根据药品监管工作的需要，加快推出一批新工具、新标准、新方法，着力提升监管的科学化、法治化、国际化和现代化水平。

　　（二）药品监管科学是解决药品监管现实问题的一门科学，具有实用性

　　药品监管科学研究的目的是解决监管工作中面临的突出问题。能否有效破解监管难题、能否切实回应监管实践需求、能否促进产业健康发展、能否提升公众健康福祉，是判定监管科学是否具有创造力和生命力的试金石。为促进药品监管科学研究和应用，欧美等发达国家开发了一系列科学研究、成果转化等模式，如FDA注重监管数据和医疗保险数据整合，注重监管科学和精准医学、转化医学等学科的深度融合，值得我们借鉴。应当看到，各国药品监管工作所处的发展阶段不同，面临的问题不同，关注的重点不同，解决的路径也有所不同。如目前欧美药品监管科学研究更多聚焦于鼓励创新药的研制，而我国在推进药品监管科学研究时，不仅要关注创新药，还要关注仿制药。应当统筹考虑、协同推进仿制药与创新药的监管工具、标准和方法创新。

　　（三）药品监管科学是聚焦于前沿问题的一门科学，具有前瞻性

　　开展药品监管科学研究，不仅要立足当前，更要谋划长远。近年来，随着新技术、新材料、新工艺的发展，纳米产品、抗体药品、细胞治疗、免疫治疗、基因治疗、再生医学、药械组合等创新药品和医疗器械不断出现并投入临床应用，对这些新兴产品如何监管，是新科技带来的重大挑战。当前，药品监管科学研究必须着眼于这些前沿问题，紧跟科技进步和产业发展的步伐，紧扣我国药品监管创新、质量、效率、体系和能力五大主题，开发新工具、制定新标准、研究新方法，助力提升药品监管工作的前瞻性、适应性和创造性。下一步，我国药品监管部门应当根据我国药品监管和产业发展的实际，以及国际药品监管科学发展的前沿动态，按照问题导向、目标导向、需求导向、实践导向的要求，及时启动第二批监管科学项目。在此基础上，系统研究新时代药品监管面临的新形势新挑战，适时制定我国药品监管科学战略规划。

　　（四）药品监管科学是彰显创造精神的一门科学，具有创新性

　　创新是万物成长的源头活水。药品监管科学研究的前瞻性决定了其研究成果的创新性，药品监管科学研究的核心成果往往表现为药品监管的新工具、新标准和新方法，生态成果往往表现为药品监管的新理念、新制度和新机制。围绕“到2030年跨入世界制药强国行列”的宏伟目标，我国药品监管科学应当聚焦药品监管的现实问题，从药品审评审批、检验检查、监测评价等药品全生命周期的各个环节综合考虑，确定研究重点。当前，我国药品医疗器械审评审批制度改革正在持续深入推进，2015 年 8 月发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》明确了改革的主要目标是提高审评审批质量，解决注册申请积压，提高仿制药质量，鼓励研究和创制新药，提高审评审批透明度。2017 年发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》针对药品医疗器械审评审批改革面临的突出问题，进一步提出改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期管理、提升技术支撑能力，加强组织实施等改革措施。当前的药品监管科学研究应当与药品审批审批制度改革有机结合起来，将创新产品的审评审批作为重点研究领域之一，同时统筹考虑药品检验检查、监测评价等方面的问题。

　　（五）药品监管科学是需要跨学科协作的一门科学，具有融合性

　　从概念上来理解，药品监管科学本质是一门学科，目标是为监管服务，其研究成果只有及时转化为现实生产力才有价值和意义。监管科学往往在技术复杂领域产生，且呈现多学科交叉融合的显著特点。如日本PMDA小组委员会涉及多个专业领域，不仅包括医学、药学、生物学等学科，还涵盖了人工智能、计算机等领域，正是监管科学交叉融合性的体现。如FDA致力于搭建一个开放融合的监管科学管理、研究和转化平台，其内部组织架构上专门设置了多个监管科学相关部门。FDA首席科学家办公室下设监管科学与创新办公室，为FDA监管科学的发展提供战略领导、协调和基础设施等支持。FDA监管事务办公室下设监管科学办公室，包括商业与安全运营办公室、研究协调与评价办公室等4个部门，负责协调、监督监管科学项目研究，同时提供必要的支持。推进药品监管科学研究，应当跳出现有学科研究范畴，搭建多学科交流融合的平台。

三、科学把握药品监管科学的运行机制

　　党的十八大以来，我国药品产业快速发展，创新创业方兴未艾，监管改革创新疾步前行，成效显著。但必须清醒地看到，与新时代广大人民群众对幸福美好生活的要求相比，与发达国家推进药品监管战略相较，我国药品监管工作的基础还相对薄弱，监管资源和监管力量严重不足的问题仍然十分突出。2016年10月，国务院发布《健康中国2030规划纲要》，明确提出，到2030年我国要“跨入世界制药强国行列”，这一目标的提出对我国药品监管工作提出了更高的要求。为实现这一宏伟目标，新时代药品监管工作必须坚持以问题为导向，以创新为引领，大力发展监管科学，推进药品监管新工具、新标准和新方法的研究应用，加快实现药品监管体系和监管能力的现代化。加快推进我国药品监管科学发展，在解决了基本定位和发展目标后，工作重心就是完善运行机制，不断提升管理的科学化、法治化、国际化、现代化水平。

　　（一）建立新型的合作交流机制，为药品监管科学发展注入强大动力

　　研究药品监管科学的发展史，可以深刻感受到，现有的药品监管机构，无论多么庞大与强大，都无法囊括所有领域的高端科技人才。科技愈发达，社会愈进步，药品监管机构资源愈显得不足。药品监管机构是以科学为基石的专业监管机构，专业监管工作本身就体现着高端服务。这种高端服务包括制定监管政策、法律、标准、工具、方法、战略等，由监管执法人员、技术审评人员、检验检测人员、审核查验人员、监测评价人员、药品企业等共同执行、一体遵循，以减少运行成本，提高治理效能。

　　我国药品产业规模巨大，企业单体实力不强，药品监管部门面临着比发达国家更大的压力。与发达国家相比，目前我国药品监管机构最缺乏的就是“研究”人才。以药品审评审批工作为例，近几年，随着我国药品审评审批制度改革的不断深化，药品审评审批队伍不断壮大，国家药品监督管理局药品审评中心的审评员队伍从2017年前的不足200人增加到约700人，但同时，高级职称人员比例则由80%降低到了22%，审评人员队伍整体专业能力水平有待提升，高级人才不足，“研究”人才匮乏。药品审评机构缺乏高端“研究”人员，就难以抢占药品审评工作的高地。从发展战略看，深化我国药品审评审批改革，必须充分利用社会资源，着力弥补监管部门研究资源的严重不足。

　　在推进药品监管科学方面，药品监管部门和高等院校、科研机构都是供给方，也都是需求方，双方各有所短、各有所长。药品监管部门熟悉监管政策法规和管理，具有丰富的药品监管经验，但缺乏足够的研究人才和力量，应当积极与高等院校、科研机构合作，将部分研究任务交给科研人员。高等院校、科研机构熟悉科研技术和方法，具有科学研究的优势，但缺乏药品监管实践经验，应当积极与药品监管部门合作，在原有 “基础研究”的基础上，加强“转化应用研究”，弥补自身监管经验的不足。这种合作属于理论与实践结合的高端合作，应当建立健全工作交流和沟通机制，加强协作，有效联动。与此同时，要认真研究推进企业参与的有效机制。药品监管科学离不开药品企业和行业的参与，对药品企业和行业缺乏深入了解和深刻洞察，就不可能产生真正的药品监管科学。发展药品监管科学，应当探索建立人才引进机制，把具有强烈的使命担当和宽广的研究视野，积极投身药品监管事业改革创新，致力于药品监管新制度、新工具、新标准、新方法研究的优秀人才，聚集到药品监管科学的旗帜下。

　　（二）建立科学的项目遴选机制，精准把握药品监管科学发展的主攻方向

　　我国首批药品监管科学行动计划确定9个重点研究项目，即细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究、纳米类药物安全性评价及质量控制研究、以中医临床为导向的中药安全评价研究、上市后药品的安全性监测和评价方法研究、药械组合产品技术评价研究、人工智能医疗器械安全有效性评价研究、医疗器械新材料监管科学研究、真实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究、化妆品安全性评价方法研究。这些项目的遴选兼顾了中国药品监管急需和国际药品监管前沿，体现了目标需求、问题导向和突出重点、综合平衡的基本要求。

　　在全球化、信息化时代，任何国家和地区都不可能完全垄断全球药品研发新技术、新产品。多年来，美国、欧盟和日本等发达国家和ICH、IMDRF等国际监管协调机构不断开发药品监管新工具、新标准、新方法，在推进药品监管科学研究方面已取得不少成果。我们应当以更加开放的心态，充分利用好这些智慧成果，加快推进我国药品监管科学的发展。在充分利用国际资源的同时，我们应当坚持有所为有所不为，集中有限资源和宝贵力量，科学遴选确立我国药品监管科学重点项目，着力解决我国药品监管工作中面临的突出问题和特色需求。

　　药品监管科学项目的遴选，应当坚持产业、研究、监管等多方面的有机结合。药品监管部门要认真倾听药品产业的意见，因为企业是先进生产力的代表。要认真倾听高等院校和科研机构的意见，因为他们是国际药品监管研究的“哨兵”。要认真倾听审评、检查、检验、评价机构的意见，因为他们是药品监管科学的直接需求方和直接受益者。

　　（三）建立有效的考核评价机制，以创新的举措支持监管项目投入

　　中国药品监管科学行动计划启动以来，国家药品监督管理局先后与中国中医科学院、北京中医药大学合作成立了中药监管科学研究中心（研究院），在沈阳药科大学、山东大学、四川大学、北京工商大学等高校建立了药品、医疗器械、化妆品监管科学研究基地。目前，各基地药品监管科学在研项目进展顺利，参与方研究热情高涨。然而，拿出掷地有声的研究成果，满足当前药品监管工作的急迫需求，则需要参与各方脚踏实地、精耕细作，久久为功。

　　从目前研究项目看，除药品监管部门相关技术机构之外，高等院校、科研机构已成为我国发展药品监管科学重要的支撑力量。这些机构有自己独特的教学科研评价制度，应当在政策层面鼓励其积极探索创新，对从事药品监管科学研究的专家学者，采取特殊的评价和奖励政策，鼓励和支持更多的专家学者投入到监管科学研究中。国家药品监督管理局应加强项目管理，加大对各研究基地研究项目的投入，并对项目研究情况进行考核评价，跟踪问效，争取早出成果，快出成果，出好成果。

　　（四）建立高效的成果转化机制，以务实的态度强化科研产出

　　为促进药品监管科学更快更好发展，应当建立高效的科研成果转化平台。在这方面，FDA、EMA、NMPA有些做法值得国内借鉴。为促进监管科学成果快速转化为新工具，FDA药品审评和研究中心下设转化科学办公室，该办公室下设生物统计学办公室、临床药理学办公室、计算科学办公室及研究完整性和监测办公室。转化科学办公室在促进科学技术转移、科学数据保存和挖掘、知识管理方面发挥领导作用，其主要职责之一就是促进药品审评和研究中心内部各部门之间及药品审评和研究中心与其他科学团体的科学合作，确保临床试验设计等监管科学研究成果的有效性，创新新药审评方式方法。长期以来，我国科研成果的转化相对滞后。当前，要积极借鉴发达国家的有益经验，建立药品监管部门、高等院校、科研机构、行业协会、药品企业共同参与的成果转化机制，以监管质量和效率的提升作为重要考核评价指标，不断强化药品监管科学成果的有效应用。

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(责任编辑：李硕)