监管科学在保护和促进全球公共健康方面发挥着至关重要的作用，为药品的安全性、有效性提供了科学依据。我国药品监管部门于2019年4月发布实施中国药品监管科学行动计划，标志着全面推动监管科学研究的开始，国内学术机构、行业协会等高度关注。本文主要从监管科学的概念、科学的演进对监管科学的影响、国外药品监管科学发展实践经验等角度研究探讨如何发展我国药品监管科学。

监管科学的概念

　　监管科学的概念提出源于20世纪60-70年代，80年代后期，美国和日本涌现了许多监管科学的研究者及著作。日本学者内山充认为监管科学包括评价科学和规制科学。1990年，美国哈佛大学sheilaJasanoff教授首次提出“监管科学”学科构建，并阐述了科学顾问在决策制定过程中起到的作用。

　　目前，在医疗卫生领域中的监管科学没有统一的定义，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）和促进可持续医疗创新合作组织（CASMI）等不同组织提出了自己的定义，例如EMA提出：“监管科学是指应用于药品质量、安全性和有效性评估的一系列科学学科，为药品整个生命周期的监管决策提供信息。它包括基础和应用医学和社会科学，并有助于制定监管标准和工具。”促进可持续医疗创新合作组织CASMI定义监管科学为：“应用生物、医学和社会学科学加强药物和器械的开发和监管，以达到适当的质量、安全和疗效标准。”

科学的演进对监管科学的影响

　　基础科学正在快速发展，推动产品开发与升级，我们非常清楚地看到，新产品的研发正在以前所未有的速度发展。目前全球有几千种药物正在开发中，令人兴奋的是，面对病人和医疗系统的挑战，新的医疗产品将发挥关键作用。医疗卫生领域的快速数字化和新技术为综合医疗保健提供了更大的潜力，但也带来了一些问题，即需要大量而复杂的工作对产品进行研发、制造和评估。在欧洲，在已有的药物、医疗器械、组织与细胞、数据保护的法律框架下，非常有创新性和突破性的产品或方法得不到开发和上市。在不久的将来可能会遇到很难区分的药物、医疗器械等问题，监管科学可以尝试解决这些问题。所以我们需要开发一种更现代的评估新产品的风险收益和药物全生命周期的评估方法。

　　监管者角色的重新定位。药品监管体制、机制需要不断进行完善和发展，同时，还应该确保监管方式方法是稳健的，并且考虑所有利益相关者的反馈，以得到他们的支持。从欧美等国家和地区药品监管者职能定位来看，目前监管者的角色已经从“管控”转变为促进人口健康，监管者在科学和国家医疗卫生系统的十字路口扮演着一个新的角色：在当前的环境中促进公共卫生，监管者不能仅仅是守门人，还需要成为一个催化剂或者推进器，使科学转化为以病人为中心，并融入当今社会和未来医疗体系。

　　制定和实施监管科学战略。确保监管机构与利益相关者之间的合作顺畅，不阻碍产品创新，就需要确定创新领域合作的优先次序，即制定一项监管科学战略。这种战略应该考虑监管体系网络内的各种主体，例如应从研发机构、学术界、工业界的经验和观点获取。监管科学战略需要通过一种协作方式，不断评价监管活动，评估其对国家公共卫生体系和监管机构自身工作的影响，并适当地确定行动的优先顺序。战略应该反映出其灵活性和适应性，以适应对创新药物的监管评估。战略的实施活动和产出需要制定指导方针，同时监管机构应该定期讨论确保监管机制符合科学

国外药品监管科学发展实践经验

　　重视转化科学的重要性。转化科学是隶属于科学的一个学科分支，是在不同层次实践科学、应用科学，将科学技术在理论与实践之间互相转化、交叉转化，最终形成生产力的一门学科。它不仅包括自然科学的转化，例如国外已提出的转化医学，也包括社会科学等的转化。转化实质就是从理论到实践，或从实践到理论，如此反复循环，不断提升到更高层次和水平，使理论知识最大限度地为人类实践服务。因此，应鼓励涉及诊断学、医疗器械、食品等其他领域的跨学科研究。同样，还应鼓励研究从疾病管理转向健康管理，从治疗转向疾病的预防，从垂直整合转向外部化和开放创新。除了从疾病管理转向健康管理之外，还需要全新的收益/风险和价值评估方法，应充分地利用相互学习和分享知识的机会，以加速这些领域的发展。

　　病人为中心的药物开发的重要性。欧洲药品监管局和英国药品监管局共同倡导要以病人为中心进行药物的研发。药品监管机构应与病人和公众形成伙伴关系，加强协作，尽可能确保病人及时获得创新产品，并使病人获得所选择的医疗保健产品的必要信息。监管机构可以与临床医生和病人进行信息分享和传达安全信息的方式加强沟通，同时优化药品许可途径，探索开发更灵活、透明和联合的批准程序。

　　临床试验与真实世界证据相结合。药品监管方式以及手段需要朝着更加无缝和连续的监管方式发展，将传统的临床试验与现实世界的证据生成相结合。这也意味着最终从“时间点”（临床研究、上市前研究等时间点）的监管方法转向对数据进行更为连续和无缝的监管审查，同时加强对病人群体的访问。

　　加强监管者与利益相关者沟通联系。卫生医疗既要评估卫生干预措施，又要向病人提供服务。为了建立评估产品的专业能力，监管者需要接触多个利益相关者，并与其互动交流。同样，为了帮助确保最大限度地影响公众健康，这些利益相关者需要在产品生命周期的所有阶段积极主动地与监管者接触。

搭平台促研究提升监管效能

　　监管科学的价值重点是提升监管效能。从美国、欧盟药品监管科学战略计划分析，优先行动项目包括探索使用真实世界数据评估临床有效性方法、制定新技术标准、制定更灵活的审批流程、实施主动和有力的监测方式、优化风险评估方法等，这些都表明为应对新技术的产生，监管体系需要更灵活、高效的机制，现有的监管框架需要不断地进行更新，以适应时代的要求。

　　新技术、新疗法的开发与利用需要知识和经验的共享平台。例如罕见病的治疗需要探索正确的生物标记物、长期治疗效果的评估、正确的治疗时间，对于罕见病的认识、药物研发及监管工作有很多不确定性，需要一些时间来获得经验，可以建立一个交流平台，供各方与监管机构进行持续的对话，快速分享良好做法，以更好地应对科学和技术挑战。

　　重视监管科学的学术研究。监管科学的发展需要学术引导，促使监管体制及机制跟上科学发展的步伐，获得公众的支持。特别需要学术投入的领域是创新的试验设计、真实世界证据、以患者为中心的技术开发和人工智能。学术界和监管者之间的伙伴关系对于促进和利用监管科学的研究和创新至关重要。建议设立相关监管科学研究金项目，类似于FDA科学与教育研究所提供的项目，这些项目和培训计划旨在为大学生、专家教授提供获得独特的研究和培训机会、使用最先进的设施和设备的机会，以便在医疗卫生领域更有效地实施新技术。（中国药品监督管理研究会药品治理体系研究专委会委员，北京中医药大学东方学院副教授张昊）

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(责任编辑：冯玉浩（实习）)