中国食品药品网讯  2025年7月4日，国际顶级学术期刊《Blood》杂志刊发了马塔西单抗III期BASIS 研究结果，该研究评价了马塔西单抗在治疗不伴抑制物的重型血友病A和中重型至重型血友病B青少年和成人患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与因子常规预防治疗 (RP) 和按需治疗(OD)相比，每周一次皮下注射马塔西单抗可减少多种类型出血事件的发生。

　　马塔西单抗(Marstacimab)是由辉瑞公司研发的一种血友病新型疗法，是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2结构域的单克隆抗体。这种疗法有望突破血友病A和血友病B常规凝血因子替代疗法，为临床提供新的可能。

　　在BASIS研究中，116例不伴抑制物的重型血友病A和中重型至重型血友病B青少年和成人患者在为期12个月的积极治疗期（ATP）接受了马塔西单抗治疗，作为对照，在此前的为期6个月的观察期中，他们接受了静脉注射VIII因子或IX因子的常规预防治疗（RP）或按需治疗（OD）。与 RP 治疗相比，患者接受马塔西单抗治疗后的平均经治疗年化出血率（ABR）显著降低，降幅为 35.5%（平均值从 7.90 [5.14-10.66] 降至 5.09 [3.40-6.78]），显示了非劣效性和优效性。马塔西单抗治疗期间的 ABR 中位数为 2.02（0.00-6.09），RP 治疗期间为 2.59（0.00-10.09）。与 OD 治疗相比，患者接受马塔西单抗治疗后的平均经治疗 ABR 显著降低，降幅为 92.0%（平均值从 39.86 [33.05-48.07] 降至 3.20 [2.10-4.88]），显示出优效性。马塔西单抗治疗期间的 ABR 中位数为 2.02（0.00-4.25），OD 治疗期间为 35.73（22.48-55.75）。34.9%的RP组及30.3%的OD组患者在长达12个月的ATP期未出现任何经治疗的出血。

　　次要终点中，与OD 治疗相比，马塔西单抗在所有出血相关次要终点（自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血）中均表现出优效性 (p<0.0001) 。与RP治疗相比，马塔西单抗表现出对上述出血相关次要终点的非劣效性。

　　此次发表的数据包括按6个月治疗周期细分的结果，其中，和既往RP治疗相比，马塔西单抗在ATP的前六个月内即降低了治疗ABR（平均值为5.36 [3.72-7.73]；中位数为2.00 [0.00-39.92]），并在6-12个月期间持续降低（平均值为3.63 [2.45-5.37]；中位数为0.00 [0.00-30.95]）。与OD治疗相比，马塔西单抗在ATP的第一个和第二个六个月周期中，也观察到治疗后 ABR 下降的类似趋势。

　　BASIS研究中马塔西单抗的安全性与I/II期研究结果保持一致，总体耐受性良好。最常见的不良反应（>5%的患者）包括瘙痒、上呼吸道感染、关节活动度受限和头痛。

　　目前BASIS研究中伴抑制物队列试验顶线结果已公布，详细研究数据将在未来数月发布。此外，辉瑞目前也正在开展BASIS KIDS研究，这项开放标签研究的受试者年龄在1岁至18岁，旨在评价马塔西单抗治疗伴或不伴抑制物的重型血友病A或中重型至重型血友病B儿童及青少年患者的安全性和有效性。

　　马塔西单抗血友病新型疗法属于血友病再平衡疗法，只需每周一次，固定剂量，皮下注射给药，有望减少患者因频繁输注带来的心理负担和用药负担。（健文）

(责任编辑：赵红)