中国食品药品网讯 9月4日，由蔻德罕见病中心（CORD）联合国家儿童医学中心、广州医科大学附属妇女儿童医疗中心主办的2026第十五届中国罕见病高峰论坛暨粤港澳大湾区罕见病协同创新大会（以下简称大会）在广州举行。在此次大会上，与会专家围绕药物研发、审评审批、支付保障、临床落地等方面展开交流，探讨进一步落实罕见病用药可及性的路径。

　　据了解，目前我国采用目录制认定罕见病，国家有关部门相继在2018年和2023年发布了两批《罕见病目录》，共收录207种罕见病。近些年来，在药监部门的大力推动下，我国罕见病药物获批数量和速度明显得到提升。中国药品监督管理研究会副会长张伟介绍，2025年全球共有27种用于罕见病的创新治疗药物获批上市，其中我国本土创新药就有8种；过去，罕见病药物进入国内市场往往需要数年时间，如今我国罕见病药物引进已基本实现与海外“零时差”。

　　不仅如此，我国罕见病药物可及性也有所提升。会上，一位医保领域专家介绍，截至2025年底，已有超过100种罕见病药物被纳入我国基本医保。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区、北京天竺综合保税区先后开通临床急需药品特许引进通道，让更多罕见病患者更快用上新药、好药。

　　但在会上，专家们表示，我国罕见病用药可及性仍有进一步提升的空间，如患者数量少，药品价格居高不下；国家基本医保尚未覆盖部分高值罕见病药品；商业健康险短期内难以独立承接高值罕见病药品的保障需求等。

　　针对罕见病药物定价高，南方医科大学药学院教授张田甜建议，企业在产品研发早期就将患者支付能力纳入评估体系，对罕见病药物实行科学定价。在她看来，研发阶段提前统筹支付设计，能够推动药物上市后更快纳入医保目录、实现临床放量，既保障患者有药可用、用得起药，也能让制药企业获得合理的研发回报。

　　上述医保领域专家呼吁，罕见病用药保障需要坚持多元支付、多方式支付并举，进一步巩固“政府为主导，基本医保为主体，大病保险、普惠型商业健康保险、慈善救助为补充”的多层次医疗保障体系。在支付方式上，要探索按照项目付费和按照疗效付费结合的方式，让医保支付与用药疗效更有效衔接。并适度扩大医保基金对高值罕见病药的覆盖面，加快建立部分高值罕见病药物的专项支付通道。

　　“有关部门还可以向更多罕见病患者普及包括惠民保在内的多元支付方式，提高知晓率和参保率，让多层次保障真正落到实处。”粤港澳大湾区医药创新联合会（GBAAPI）发起人康韦建议。

　　据悉，此次大会为期两天半，围绕罕见病药品注册与准入创新、儿童罕见病诊疗新进展等主题共设置了18场分论坛和4场卫星会。此外，大会还为短肠综合征、Leber遗传性视神经病变等罕见病患者组织了4场医患交流会。（刘雨蒙）

(责任编辑：常靖婕)