新冠肺炎疫情发生以来，"同情用药制度"引起了广泛关注和讨论。该制度在国外已适用多年，积累了丰富的经验。但我国关于同情用药的法律性质和实施细则还未作明确规定。为了提高药物的可及性，让更多危重患者受益，同情用药制度"中国方案"亟待完善。

　　明晰同情用药的法律性质

　　新修订《药品管理法》第二十三条规定："对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。"业内专家学者通常将此条规定称为我国的"同情用药制度"。

　　对于同情用药的法律性质判定，有两种不同意见。一种意见认为同情用药属于"拓展性临床试验"，依据新修订《药品管理法》第十九条规定，临床试验的申办者按照国务院药品监督管理部门的规定如实报送研制方法、质量指标、药理及毒理试验结果等有关数据、资料和样品，经国务院药品监督管理部门批准后方可开展；另一种意见认为其属于"实验性临床治疗"，依据《执业医师法》第二十六条规定，医师在获得医院批准，并征得患者本人或其家属同意后，即可对尚未上市的药物开展实验性临床医疗。由于两者涉及的审批程序、办理流程及相应的法律责任均不相同，准确区分定性同情用药显得尤为重要。

　　笔者认为，同情用药属于药物临床试验拓展形式，即"拓展性药物临床试验"，其与"实验性临床治疗"的区别主要有以下几点：

　　其一，"拓展性药物临床试验"使用的药物是处于临床试验阶段、尚未上市的药物；而"实验性临床治疗"通常是使用已上市的药品治疗该药品说明书未载明的疾病；或医师对不明原因疾病进行诊断性治疗以判断病因。

　　其二，根据新修订《药品管理法》第二十三条规定，"拓展性药物临床试验"只能在开展该药物临床试验的医疗机构内用于其他病情相同的患者；而"实验性临床治疗"对开展机构没有限制。

　　其三，开展"拓展性药物临床试验"需要经过伦理审查并经患者知情同意；而进行"实验性临床治疗"仅须患者或家属同意即可。

　　其四，"拓展性药物临床试验"使用的虽是尚未上市的药物，但必须经过观察并判断获益大于风险才可使用；而开展"实验性临床治疗"通常基于医师判断，对个体患者进行的一种实验性治疗手段，其获益风险判断法律尚无明确规定。

　　我国同情用药制度的完善建议

　　同情用药属于"拓展性药物临床试验"，因此应当参照药物临床试验的有关规定对该制度细则予以完善。

　　2017年12月，原国家食品药品监管总局办公厅发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），对患者对象的选择、药物的使用管理、试验的审批都作了明确规定。基于《征求意见稿》相关内容，笔者建议对同情用药制度作如下完善：

　　其一，明确同情用药制度是否实行审批或备案程序。同情用药作为药物临床试验的一种拓展形式，应当参照新修订《药品管理法》第十九条和第二十条规定，实行审批制或备案制度，并应当经伦理委员会审查同意。但是为了让更多危重患者快速方便获得药物，建议其审批或备案程序由国家药品监管部门下放或委托省级药品监管部门执行；同时，其伦理审查经临床试验机构伦理委员会同意后，报省级卫生健康部门备案。遇到突发紧急公共卫生事件，建议允许在非临床试验机构的其他医疗机构实施同情用药，在实施前，应当经该医疗机构伦理审查、医疗机构负责人同意后报省级药品监管部门及省级卫生健康部门审批。

　　其二，明确实施同情用药的申请人问题。一是药物临床试验申办者应当及时在公众媒体公布其试验所治疗的疾病以及治疗的阶段性成果、不良反应、预期效果等，供医师及患者参考。二是实施同情用药，药物临床试验申办者、医师、患者三方均有可能承担风险或受益，因此，三方均有权利申请同情用药。如果由药物临床试验申办者申请实施同情用药，则其很可能将同情用药的数据用于临床有效性、安全性研究，因此应当将其申请的范围限定在开展临床试验的医疗机构内的同病情患者；如果由患者申请，其目的就是为了治好疾病、延缓生命，则其申请的范围可以根据病情等情况，拓展至临床试验机构以外的医疗机构；如果由医师申请，其目的通常也比较单纯，即救死扶伤、减轻患者病痛，因此其申请的范围亦可拓展至临床试验机构以外的医疗机构。

　　其三，明确同情用药的收费问题。一般来说，应当按照谁受益谁负担的原则来确定收费问题。如果是药物临床试验的申办者申请实施同情用药，目的是为了更好地收集该药物的临床试验数据并用于安全性、有效性研究，其作为受益者，不应当进行收费。如果是医师或患者申请实施同情用药，患者作为受益者，应当承担相应的药物费用。

　　其四，明确在实施同情用药的过程中，如何保障患者的知情权及免受不必要侵权损害的问题。首先，实施同情用药前，药物临床试验申办者、医师均应明确告知患者及（或）其家属该药物尚处于研究阶段，并详细介绍该药物研究治疗的疾病、目前所取得成果、疗效以及可能出现的不良反应、风险等情况。在充分告知的基础上，取得患者及（或）家属的书面知情同意。其次，在患者及（或）家属知情同意的基础上，伦理委员会应当严格按照药物临床试验的有关要求审查是否符合伦理要求，是否能够有效保障患者的权益。再次，实施同情用药使用的药物，应当满足正在开展临床试验、用于治疗危及生命且无有效治疗手段的疾病、经医学观察可能获益三个必要条件。最后，应当明确临床试验申办者、医师互相监督的机制，平衡双方的权利义务，避免由于其中一方的不配合而影响患者用药，侵犯患者权益。

　　总而言之，同情用药制度属于"拓展性临床试验"，体现了对患有严重或危及生命疾病的患者的人道关怀，但是必须严格遵守相应地程序、规范、切实保障患者的知情权、选择权。为此，建议国家药品监管部门、卫生健康部门尽快出台相关配套文件，明确相应的流程、规范，明确药物临床试验申办者、医师、患者及监管部门、医疗机构的权利义务、责任等。

　　（作者单位：福建省药品监督管理局）

(责任编辑：申杨)