中国食品药品网讯 （记者 落楠） 近日，国家药监局药品审评中心发布《真实世界证据支持已上市药品扩展儿童适应症的沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），进行为期一个月的公开征求意见。

　　开展儿童临床试验面临伦理、招募、设计等多重挑战，导致许多已上市药品难以补充儿童适应证。真实世界研究能够利用常规收集的临床数据，为药品评价提供宝贵的证据。《征求意见稿》指出，制定该指导原则，目的是以真实世界研究为核心证据来源，为已在中国上市、仅成人获批、临床急需儿童适应证的药品，建立简化、高效、可落地的儿童适应证拓展路径，通过尽早建立多方沟通机制，严格数据质量要求，缩短研发周期，降低研发成本，提升我国儿童用药可及性。

　　《征求意见稿》介绍了沟通交流品种要求，涉及临床急需性、已上市状态、数据基础三个方面。《征求意见稿》指出，拟增加儿童适应证的药品应属于我国儿科临床急需品种，优先支持纳入《鼓励研发申报儿童药品清单》的品种，以及用于治疗儿童罕见病、恶性肿瘤、严重感染等重大疾病的药品。申报人应已初步掌握该药品在儿童中的临床应用数据，或有明确的渠道获取高质量的真实世界数据。

　　《征求意见稿》建议沟通交流资料涵盖研究背景与立题依据、真实世界数据来源与数据适用性评价、研究设计与统计分析方法、风险控制与药物警戒计划、研究实施与质量控制、伦理与合规性、预期成果与监管沟通计划，并进一步阐述要求，给出建议。

　　例如，在真实世界数据来源与数据适用性评价方面，要求明确拟使用的数据来源，并提供数据源的概况；论证数据变量是否涵盖研究所需的关键要素，对数据的缺失率、准确性（逻辑校验）、一致性、可及性、相关性进行初步评估，说明数据使用的合规性；描述将如何对原始数据进行清洗、标准化、结构化处理，说明数据质量控制措施。

　　在预期成果与监管沟通计划方面，建议明确研究的预期成果，如用于药品说明书增加儿童适应证，针对已获批的儿童适应证进行药品说明书中儿童给药方案的调整或优化，通过高质量的真实世界证据用于支持后续增加儿童适应证的其他研究计划等。

　　《征求意见稿》介绍了提出沟通交流申请的方式，并鼓励具有丰富儿科临床经验的国家儿童医学中心、国家区域医疗中心或相关儿科专业学会与持有人联合申报，共同开展研究。

(责任编辑：常靖婕)