9月份，中美欧批准上市的新药中，美国批准的新药数量最多，为10款；中国和欧盟均批准6款。

中国批准6款新药上市

9月份，我国共批准6款新药上市（详见表1）。其中，醒脾解郁片、芮特韦拜单抗注射液和库莱韦拜单抗注射液为我国药企自主研发的新药。

醒脾解郁片由国药集团同济堂（贵州）申报，是一款中药1.1类创新药，具有醒脾化湿、理气解郁的功效。该药本次获批用于轻、中度抑郁症，症见情绪郁闷、低落，表情淡漠、倦怠乏力、失眠多梦、少气懒言、食少纳呆，头重肢困、口中黏腻、面色晦暗，舌淡苔白腻或灰腻、脉滑或弦。

芮特韦拜单抗注射液（商品名：新多妥）由泰诺麦博自主研发，是一款重组全人源长效抗呼吸道合胞病毒（RSV）单克隆抗体，靶向RSV融合前F蛋白，通过阻断病毒进入宿主细胞实现被动免疫保护。该药本次获批基于其Ⅲ期临床研究。研究结果显示，芮特韦拜单抗单次给药可降低健康足月儿及晚期早产儿的RSV相关下呼吸道感染风险，并具有270天的保护随访数据。该药采用120mg固定剂量，无需根据婴儿体重调整剂量，便于简化临床给药流程。

库莱韦拜单抗注射液（商品名：英沐乐）由瑞阳（山东）生物制药自主研发，是一款重组人源IgG1κ单克隆抗体，靶向RSV F蛋白Ⅱ号表位，并通过Fc段改造延长半衰期。该药本次获批用于即将进入或出生在第一个RSV流行季、胎龄≥35周的新生儿和婴儿预防RSV引起的下呼吸道感染，不包括患有慢性肺疾病（包含支气管肺发育异常）或伴有临床意义的先天性呼吸道异常的儿童。先声药业拥有该药在大中华区的独家商业化权益。

艾曲帕米鼻喷雾剂（商品名：星必妥）由Milestone公司研发，是一款速效钙离子通道阻滞剂，本次获批用于治疗成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作，转复为窦性心律。该药获批主要基于其全球Ⅲ期RAPID及中国Ⅲ期JX02002研究。RAPID研究数据显示，确认PSVT发作的患者使用艾曲帕米30分钟后转复率为64%，而安慰剂组为31%；中位转复时间分别为17.2分钟和53.5分钟。今年3月，云顶新耀取得艾曲帕米鼻喷雾剂在大中华区的开发及商业化权益。该药此前已于2025年12月在美国获批上市。

利扎布替尼片（商品名：赛立止）由Genzyme公司申报，是一款口服、可逆共价BTK抑制剂，通过调节B细胞及其他免疫细胞的相关信号，减少免疫介导的血小板破坏。该药本次获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。其关键Ⅲ期LUNA 3研究共纳入202例相关患者，采用随机、安慰剂对照设计。研究结果显示，第25周时，利扎布替尼组患者的持续血小板应答率为23%，安慰剂组为0%。该药此前已于2025年8月在美国获批上市。

盐酸艾泊度胺胶囊（商品名：赞赋）由百时美施贵宝申报，是一款cereblon E3泛素连接酶调节剂，通过促进相关底物蛋白降解发挥抗骨髓瘤及免疫调节作用。该药本次获批基于其全球多中心Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究，该研究比较了艾泊度胺联合达雷妥尤单抗及地塞米松，与达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松的疗效和安全性。研究结果显示，中位随访16个月时，两组患者的微小残留病灶（MRD）阴性完全缓解率分别为41%和21%。另一主要终点无进展生存期仍在随访评估中。该药此前已于2026年8月在美国获批上市。

美国批准10款新药上市

9月份，美国共批准10款新药上市（详见表2）。除Camizestrant、Floretyrosine F 18、Insulin efsitora alfa-gobe外，其余均为全球范围内首次获批上市。

Zilganersen（商品名：Zanvastro）由Ionis公司研发，是一款靶向胶质纤维酸性蛋白（GFAP）表达的反义寡核苷酸药物，本次获批用于治疗儿童及成人Alexander病。该病由GFAP基因突变引起，导致异常蛋白在星形胶质细胞内积聚，Zilganersen通过降低GFAP生成来干预这一病理过程，给药方式为每3个月鞘内注射1次。该药本次获批主要基于一项纳入49例≥2岁患者的多中心随机对照研究，以及一项纳入4例<2岁患者的开放标签亚组研究。研究结果显示，第61周时，≥5岁且基线行走受损患者的行走速度优于对照组；2~4岁儿童患者的综合运动能力亦显示改善。该药是美国食品药品管理局（FDA）批准上市的首款Alexander病治疗药物。

Camizestrant（商品名：Etcamah）由阿斯利康研发，是一款口服选择性雌激素受体降解剂。该药本次获批联合CDK4/6抑制剂，用于芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗期间检出ESR1突变的HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。其随机、双盲Ⅲ期SERENA-6研究共纳入315例尚无影像学进展的患者。研究结果显示，Camizestrant组患者的中位无进展生存期为16.0个月，总生存期数据尚未成熟。该药此前已于2026年6月在日本获批上市。

Apitegromab-mstn（商品名：Isembyld）由Scholar Rock公司研发，是一款靶向肌肉生长抑制素活化过程的单克隆抗体，通过阻断肌肉生长抑制信号改善患者运动功能。该药本次获批用于正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。其关键Ⅲ期SAPPHIRE研究结果显示，治疗1年后，Apitegromab-mstn组患者运动功能获得改善。

Floretyrosine F 18（商品名：Pixclara）由Telix公司申报，是一种F-18标记的氨基酸正电子发射断层扫描（PET）放射性诊断药物。该药本次获批用于PET成像，结合其他诊断评估，帮助区分复发或进展性胶质瘤与治疗相关改变，适用人群为成人及≥1个月儿童患者。该药是美国FDA批准上市的首款用于胶质瘤的PET显像药物，其显像结果应结合其他诊断信息综合解释。

Rebisufligene etisparvovec-hopf（商品名：Fayuvi）由Ultragenyx公司研发，是一款AAV9载体基因治疗药物，本次获批用于治疗神经发育功能尚保留的黏多糖贮积症ⅢA型儿童患者。该药通过单次静脉输注递送功能性SGSH基因，使细胞产生患者缺失或表达不足的硫酸乙酰肝素硫酸酯酶，进而减少硫酸乙酰肝素蓄积。该药为美国FDA批准上市的首款治疗该病的药物，重要安全风险包括血栓性微血管病及肝酶升高。

Insulin efsitora alfa-gobe（商品名：Onswik）由礼来研发，为每周1次皮下注射的基础胰岛素，经长效分子设计实现持续基础降糖作用。该药本次获批作为饮食和运动的辅助手段，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。其获批主要基于4项Ⅲ期QWINT系列研究，这些研究纳入既往未使用胰岛素及已接受胰岛素治疗的患者，4项研究均达到主要终点。

Lirafugratinib（商品名：Lyrfigtu）由Elevar公司申报，是一款FGFR2靶向激酶抑制剂，本次获批用于既往接受过治疗、携带FGFR2基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该药获批主要基于REFOCUS研究，疗效分析包括116例既往接受化疗或化疗联合免疫治疗、但未接受FGFR抑制剂治疗的患者。研究结果显示，患者经治疗后的客观缓解率为46%，中位缓解持续时间为11.8个月。

Tavapadon（商品名：Juvmo）由艾伯维申报，是一款每日1次口服的选择性多巴胺D1/ D5受体激动剂，通过激活相关多巴胺受体改善运动症状。该药本次获批用于治疗成人帕金森病。其获批依据为系列Ⅲ期TEMPO临床试验，包括评价早期患者单药治疗的TEMPO-1和TEMPO-2研究，以及评估联合左旋多巴辅助治疗的TEMPO-3研究。研究结果证实，Tavapadon可改善帕金森病患者运动症状与日常功能，常见不良反应包括恶心、头晕和头痛。

Zilurgisertib（商品名：Atebrioz）由Mirum公司申报，是一款口服ALK2抑制剂，本次获批用于减少成人和12岁及以上儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的总新异位骨化体积。FOP由ACVR1基因变异导致ALK2异常激活，进而使肌肉、肌腱、韧带等软组织逐渐骨化。该药本次获批基于一项纳入63例患者的随机、双盲、安慰剂对照研究，研究采用全身CT评估新发异位骨化病灶体积。研究结果显示，第24周时，Zilurgisertib组患者总新异位骨化体积较基线平均减少3.2cm3，安慰剂组平均增加24.6cm3。

Tiratricol（商品名：Emcitate）由Egetis公司申报，是一种甲状腺激素受体激动剂，用于治疗MCT8缺陷患者的外周甲状腺毒症。MCT8转运蛋白缺陷，会造成甲状腺激素难以进入脑组织，同时外周组织甲状腺激素水平异常升高，加重心血管与代谢负担。Tiratricol可绕过MCT8转运蛋白直接进入细胞，降低外周甲状腺激素水平。其获批依据包括1项国际多中心、随机、安慰剂对照研究及1项长期开放标签研究。研究结果显示，经Tiratricol治疗可降低患者外周甲状腺激素水平，并改善心率、收缩压等心血管及代谢指标。需要注意的是，该批准仅针对外周甲状腺毒症，不应据此表述为已证实改善全部神经发育障碍。

欧盟批准6款新药上市

9月份，欧盟共批准6款新药上市（详见表3）。其中，Obicetrapib和Leriglitazone为全球范围内首次获批上市。

Icotrokinra（商品名：Icotyde）由强生申报，为每日1次口服的IL-23受体靶向肽类药物，通过选择性阻断IL-23受体信号改善斑块状银屑病。该药获批主要基于4项关键Ⅲ期临床研究，其中3项研究结果显示，治疗组患者第16周PASI 90应答率为50%~57%，安慰剂组为1%~4%；治疗组患者皮损清除或几乎清除的比例为65%~71%，安慰剂组为8%~11%。该药此前已在美国和中国获批上市。

Obicetrapib（商品名：Ubeslo）由美纳里尼申报，是一款每日1次口服的胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂，通过抑制脂蛋白间胆固醇酯转运，降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。该药本次获批用于成人原发性高胆固醇血症（包括杂合子家族性及非家族性）或混合型血脂异常，作为饮食控制的辅助治疗；可按获批条件与他汀及其他降脂药物联用，或用于他汀不耐受及存在他汀禁忌的患者。

Obicetrapib／Ezetimibe（商品名：Evlarco）由美纳里尼申报，是一款含Obicetrapib 10mg及Ezetimibe 10mg的固定剂量复方制剂，两种成分分别抑制CETP和肠道胆固醇吸收，发挥互补的降脂作用。

Lerodalcibep（商品名：Lyrokaul）由LIB公司研发，是一款长效PCSK9抑制剂，通过减少PCSK9介导的低密度脂蛋白受体降解，促进LDL-C清除。该药此前已于2025年12月在美国获批上市。

Leriglitazone（商品名：Nezglyal）由Minoryx公司研发，是一款口服PPARγ受体激动剂。该药通过激活PPARγ受体，调控参与线粒体功能、氧化应激及炎症反应的细胞信号通路，从而发挥神经保护作用。该药本次获批用于2~12岁、无症状或仅轻微症状的脑型肾上腺脑白质营养不良男性患者，要求神经功能评分为0或1，且脑部磁共振成像（MRI）显示病灶不摄取钆。

Ensitrelvir（商品名：Zokovea）由盐野义申报，是一款口服SARS-CoV-2 3CL蛋白酶抑制剂，通过抑制病毒蛋白加工及复制发挥抗病毒作用。该药本次获批用于12岁及以上青少年和成人新冠病毒暴露后预防。该药最早于2022年11月在日本获批上市。

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会被纳入统计）

(责任编辑：刘思慧)