美国一个研究小组25日在《自然·生物医学工程》杂志线上版发表研究报告称，他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功减轻了患有脆性X综合征（FXS）的小鼠的自闭症症状。FXS是目前已知的最常见的自闭症谱系障碍的单基因病因。

研究人员使用的基因编辑技术称为CRISPR-Gold，由加州大学伯克利分校生物工程学教授尼伦·默西开发。该技术使用金纳米粒子作为载体，将Cas9蛋白导入人体。去年，默西和他的同事证明，CRISPR-Gold可以将Cas9蛋白导入肌肉细胞，并用正常基因取代突变基因，从而提高杜氏肌营养不良症小鼠的力量。而此次新研究则表明，CRISPR-Gold可以将Cas9蛋白递送至大脑，编辑神经递质受体的基因。

在小鼠实验中，研究人员将金纳米粒子注入患FXS小鼠大脑的纹状体中，纳米粒子所携带的Cas9蛋白会靶向参与神经元间通信的兴奋性受体——代谢型谷氨酸受体5（mGluR5），通过编辑mGluR5的基因，就能够抑制细胞间的夸大信号并减少FXS小鼠的重复行为。

自闭症谱系障碍有多种病因，其中就包括多种基因突变，而像FXS这样的单基因疾病则是探索自闭症病因和潜在治疗方法的一个有效途径。研究人员指出，夸张的重复性行为是自闭症谱系障碍的常见特征，因此FXS小鼠模型中这些行为的有效减少表明，CRISPR-Gold技术在其他类型的自闭症治疗中也具有潜在的应用价值。

同时，这一新研究也证明，Cas9蛋白可以被运送到大脑中去敲除一个基因，并具有治疗作用，这为治疗阿片类药物成瘾、神经性疼痛、精神分裂症和癫痫等病症打开了大门。

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