新冠肺炎疫情发生以来，同情用药制度受到了广泛关注。其实，建立同情用药制度已逐渐成为国际社会的共识，我国新修订《药品管理法》第二十三条也首次以法律形式确立了同情用药制度。笔者拟就与“同情用药”相关的以下几个问题予以厘清。

　　纳入临床试验管理

　　2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》明确指出，要“支持拓展性临床试验。对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械，经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经知情同意后可在开展临床试验的机构内用于其他患者，其安全性数据可用于注册申请。”

　　2019年，新修订《药品管理法》首次在法律层面提出并确立“同情用药制度”，第二十三条规定：“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。”

　　根据法律界定，所谓同情用药（拓展性临床试验），是药物临床试验的一种形式，属于药物临床试验管理范畴，那么至少应具备以下基本条件：

　　第一，必须在向国家药监局药品审评中心提交的药物临床试验申请中明确同情用药的具体程序、步骤、方法（包括资料的归集、使用等），并体现在药物临床试验方案中。

　　第二，必须是“特殊病种”。新修订《药品管理法》第二十三条明确指出，适用同情用药制度的药物必须是“用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物”。到底哪些疾病属于上述范畴，要根据生命科学技术发展的进程而定。显然，当下的新冠肺炎应该属于这个范围。

　　第三，必须在规定的医疗机构使用。这一规定极大地限制了获得“同情用药”的对象，看似不近情理，但却是最大程度上确保受试对象和公众安全的重要举措。任何一种药物，尤其是尚未在国内外上市的品种，其安全性、有效性必须经过严格的临床试验程序，才能够得出结论，绝不能轻率地“几步并成一步走”，这个过程就是“法定”，不会因为各种影响而轻易改变。

　　第四，必须符合伦理原则。实施同情用药前，必须向受试者或其家人明确阐明可能的用药风险，获得知情同意。同时，笔者认为，同情用药应免费提供，且其观察数据可以作为临床试验结果的重要佐证。

　　不同于超适应证用药

　　《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第六版）》关于病例的“一般治疗”明确，抗病毒治疗“可试用利巴韦林(建议与干扰素或洛匹那韦/利托那韦联合应用，成人500mg/次，每日2至3次静脉输注，疗程不超过10天)、磷酸氯喹(成人500mg，每日2次，疗程不超过10天)、阿比多尔(成人200mg，每日3次，疗程不超过10天)”。这些药物被用于治疗新冠肺炎有以下共同特点：一是它们均为已经上市使用的药品，有的甚至是经历过数十年“考验”的老药；二是这些品种在上市前均已经通过严格的非临床安全性研究、临床试验，其安全风险总体是可控的；三是已经批准的适应证与新冠肺炎有一定“相通”之处，比如大多为抗病毒药物。

　　将上述药物用于新冠肺炎的治疗，属于临床常见的“超适应证用药”，即超出药品说明书所标明的适应证范围进行用药的行为。尽管该行为存在一定的用药风险，在实施过程中也存在争议，但在面临一些疑难待解问题时，医务人员仍然会进行超适应证用药的尝试，这也逐渐成为探索药物更多功能的可行路径之一。

　　据介绍，在美国的医院，每年约有40%～60%的处方药被用于“未经FDA批准的用途”。很多“老药新用”，最终经过试验增加或改变原有用途，比如解热镇痛药阿司匹林被用于防止血栓形成；抗癌老药丝裂霉素被用于治疗白血病；抗菌药甲氧卞氨嘧啶用于治疗艾滋病；避孕药雷洛昔芬被用于预防女性骨质疏松等。

　　超适应证用药缺少系统临床试验的验证，因此，国家卫健委办公厅联合国家中医药管理局办公室下发的“新冠肺炎诊疗方案”中，对抗病毒治疗用药，均标明为“试用”，不属于国家批准的临床试验范畴。

　　而瑞德西韦在美国被用于新冠肺炎患者，由于其尚未在任何国家上市，属于在研药物，所以不属于超适应证用药范畴。

　　同情用药制度的积极意义

　　尽管同情用药制度在美国已经有四十多年的历史，但其管理仍然比较严格，包括对适应病种的选择仍然受到控制，这与美国获准临床试验药物“原创”比例较高有一定关系。我国药品研制注册情况与美国有明显差异，目前以仿制药为主。因此，同情用药制度在我国现阶段的积极意义还是比较明显的。

　　首先，可以加速药品临床研发进程。近年来，随着药品注册制度的改革，尤其是通过实施临床试验默许制，大大缩减了临床试验申报获准时间。但药物正式进入临床试验后，往往受到多种因素的影响，周期仍然较长。如果对一些预期获益明显的品种，及时开通“同情用药”通道，就可以在较短时间内吸纳患者“加盟”，同时带动符合条件的对象入组，加速临床试验进程，也可为最终临床试验报告提供更多安全性、有效性参考证据。

　　其次，可以让部分患者得到及时、有效的治疗。近年来，我国批准进入临床试验阶段的一些仿制药品种，与原研药上市时间间隔正在不断缩短，甚至早于部分原研药进入我国市场的时间。对于此类仍处于研发阶段的仿制药，开展拓展性临床试验，可以使更多患者早日受益。

　　第三，可适度缓解部分患者经济困境。近年来，抗体类、替尼类抗肿瘤药物研发很热，已经有不少品种获准进入临床试验阶段。无论是生物类似药还是靶向抗肿瘤药，许多品种治疗效果较好，但价格普遍较高。通过“同情用药”，可以使部分符合用药条件的患者免费获得治疗。

　　（作者单位：江苏省南通市市场监管局）

(责任编辑：申杨)